近日，益普生（Ipsen）宣布美国FDA的内分泌和代谢药物咨询委员会（EMDAC）投票赞成将其在研药物palovarotene作为一种超罕见疾病——进行性肌肉骨化症（FOP）的有效治疗方法。如果获得批准，palovarotene将成为FDA批准的首个治疗FOP的药物。
Palovarotene是一种口服、高选择性视黄酸受体γ（RARγ）激动剂，视黄酸受体γ（RARγ）是类视黄醇信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。Palovarotene旨在介导类视黄醇信号通路内受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新的异常骨形成 （HO）。此前，FDA曾授予Palovarotene“孤儿药”称号和突破性疗法认定，且被授予优先审查资格。
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这一NDA是基于名为MOVE的3期临床试验结果，试验数据显示，与未经治疗组患者（n=98）相比，palovarotene组患者（n=97）的异位骨化（heterotopic ossification）比率下降了62%。此前，该药曾获美国FDA的罕见儿科疾病认定与突破性疗法认定。目前palovarotene已获加拿大批准上市，并于2022年6月向欧盟EMA提出上市许可申请（MAA）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年7月7日，RARγ靶点共有在研药物27个，包含的适应症有41种，在研机构43家，涉及相关的临床试验185件，专利多达816件……期待这款罕见病新药能够成功上市，给患者带来新的治疗选择。
