近日，Agios Pharmaceuticals宣布，其丙酮酸激酶（PK）激活剂Pyrukynd（mitapivat）治疗镰状细胞贫血病（SCD）的2期临床试验RISE UP达到了主要终点。该2期试验结果表明，Pyrukynd作为一种新型的口服疗法，能够改善贫血、减少镰状细胞疼痛危象并改善患者的感觉和功能，近50%患者症状得到改善。
Pyrukynd是一种口服PK激活剂创新药，也是首个获批的针对该疾病的改善病情疗法（disease-modifying therapy）。2022年2月17日，Agios Pharmaceuticals公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pyrukynd (mitapivat) 片用于治疗患有丙酮酸激酶（PK）缺乏症的成人溶血性贫血，这是一种罕见的、使人衰弱的终生溶血性贫血。
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此次公布的针对SCD的2期临床试验是一项为期12周的随机、安慰剂对照试验，受试者以1：1：1的比例随机接受每日两次的50 mg Pyrukynd、100 mg Pyrukynd或安慰剂。主要终点为血红蛋白缓解率（定义为第10周至第12周的平均血红蛋白浓度较基线升高≥1 g/dL）和安全性。研究结果显示，50 mg Pyrukynd剂量组患者的血红蛋白缓解率为46.2%，100 mg Pyrukynd剂量组患者的血红蛋白缓解率为50%，安慰剂组患者为3.7%。此外，与安慰剂组相比，在两个Pyrukynd剂量组的患者中均观察到了镰状细胞疼痛危象减少的趋势。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年7月2日，PKLR 靶点共有在研药物6个，包含的适应症有13种，在研机构9家，涉及相关的临床试验51件，专利多达410件……期待mitapivat能够早日在国内上市，为国内患者带来新的治疗选择。
