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FDA批准辉瑞&OPKO Health长效生长激素Ngenla

智慧芽新药情报库 | 2023-07-03 |

2023年6月29日,辉瑞(Pfizer)公司和OPKO Health联合宣布,FDA已经批准只需每周皮下注射一次的长效人类生长激素类似物Ngenla(somatrogon)上市,用于治疗3岁以上因为内源性生长激素分泌不足导致生长缓慢的儿科患者。

Somatrogon(hGH-CTP)进行了糖基化修饰,由人生长激素的氨基酸序列和人绒毛膜促性腺激素β亚基C端肽(CTP)的28个氨基酸组成。具体来说,是在生长激素的N端添加了1个人绒毛膜促性腺激素β亚基的CTP拷贝,在C端添加了2个CTP拷贝。与当前的生长激素替代疗法相比,这样的设计旨在将注射频率从每日一次降低到每周一次。2014年,辉瑞与OPKO达成合作,共同开发somatrogon。


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这一批准得到随机、开放标签,含活性对照的3期临床试验结果的支持。在这项临床试验中,somatrogon与每日注射一次的生长激素相比,达到非劣效性标准。在接受治疗12个月时,Ngenla组的年身高增长速度为10.12厘米/年,活性对照组为9.78厘米/年。


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根据智慧芽新药情报库所披露的信息,截止到 2023 年7月1日,GHR 靶点共有在研药物101个,包含的适应症有47种,在研机构122家,涉及相关的临床试验543件,专利多达2164件……长效生长激素未来市场潜力无限,期待该药后续的市场化进展。

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