2023年6月14日，CDE官网显示，诺华盐酸伊普可泮胶囊（iptacopan）上市申请获受理，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。此前，6月5日，盐酸伊普可泮胶囊在国内拟纳入优先审评，拟纳入的理由是符合临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药。伊普可泮（iptacopan）是诺华在研的一款潜在“first-in-class”口服补体途径因子B抑制剂，此前曾被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗PNH。伊普可泮是其研发的首个靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。它作用于补体系统C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的治疗选择。
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此次申请上市是基于一项名为APPOINT-PNH的临床研究。APPOINT-PNH（NCT04820530）是一项单臂、开放标签、多中心、III期临床试验，旨在评估iptacopan单药治疗未接受过补体抑制剂（包括抗C5抗体）治疗的PNH成人患者的疗效和安全性。今年4月，诺华在EBMT上公布了伊普可泮治疗PNH三期临床的具体数据，伊普可泮治疗的主要终点血红蛋白较基线上涨2g/dL以上的患者比例达到92.2%，次要终点血红蛋白水平超过12g/dL的患者比例达到62.8%，避免输血的比例达到97.6%。与已经上市的C5抗体来头对头比较，伊普可泮的疗效显著超过前者。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年6月6日，CFB 靶点共有在研药物11个，包含的适应症有19种，在研机构18家，涉及相关的临床试验69件，专利多达2080件……伊普可泮试验数据优秀，有望成为CFB 靶点领域best in class的存在，期待该药早日在国内上市，给PNH患者带来新的治疗选择。
