日前，Kura Oncology公司宣布其选择性menin抑制剂ziftomenib，在治疗急性髓系白血病（AML）患者的1/2期临床试验中获得积极结果。
Ziftomenib（KO-539）是一种针对menin-KMT2A（MLL）相互作用的新型化合物，用于治疗具有高度未满足需求的遗传定义的AML患者。在临床前模型中，ziftomenib抑制KMT2A（MLL）蛋白复合物，并对
HOXA9/MEIS1表达有下游影响。Ziftomenib已获得FDA授予的孤儿药物资格，用于治疗AML。
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试验数据显示，截至2023年4月12日，20名接受RP2D的ziftomenib治疗的NPM1突变型AML患者中有7名（35%）患者实现了完全血细胞恢复的完全缓解。33%（2/6）的FLT3共突变患者和50%（4/8）的IDH共突变患者接受ziftomenib治疗后实现了完全缓解。两名患者接受了造血干细胞移植（SCT），并在数据截止日期时仍处于缓解状态，其中一人在SCT后使用ziftomenib维持治疗。所有NPM1突变型患者的中位缓解持续时间为8.2个月（95% CI：1.0-NE），随访的中位时间为8.8个月。截至截止日期，有三名接受RP2D的ziftomenib治疗的患者仍在研究中并处于完全缓解。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 ，截止到 2023 年6月14日，menin靶点共有在研药物14个，包含的适应症有21种，在研机构14家，涉及相关的临床试验19件，专利多达1161件……menin抑制剂作为一种治疗该亚型患者的新药，在早期临床实验中表现出良好的治疗潜力。目前已有多家制药公司布局，最快的已经进入临床二期开发，期待这一类抑制剂早日获批，给患者带来福音！
