2023年5月30日，辉瑞宣布marstacimab（PF-06741086）治疗A型以及B型血友病的关键III期BASIS临床研究（NCT03938792）已达到主要终点，能够显著降低重度A型血友病以及中重度B型血友病患者的年出血率（ABR）。
marstacimab是一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）Kunitz域的人单克隆免疫球蛋白IgG1，该药被开发作为一种预防性治疗方法，用于预防或减少重度A型血友病和B型血友病患者出血发作的频率。在2019年9月，美国FDA已授予marstacimab治疗A型血友病和B型血友病的快速通道资格（FTD）。
BASIS是一项全球性、开放标签、多中心3期研究，将在145例重度A型血友病和B型血友病（定义为因子VIII或因子IX活性＜1%）青少年和成人患者（年龄12岁至＜75岁）中开展，无论其体内是否已产生抑制剂。研究将评估marstacimab预防性治疗12个月的年化出血率（ABR）。结果显示，与按需静脉注射凝血因子相比，marstacimab能使患者出血率降低92%（P<0.0001）；与预防接受凝血因子治疗相比，marstacimab能使ABR降低35%（p=0.0376）。辉瑞新闻稿指出，如果获得批准，marstacimab将成为B型血友病首个每周1次皮下注射型药物，也是血友病A型或B型首个固定剂量药物。
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根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 TFPI 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年6月1日，TFPI 靶点共有在研药物17个，包含的适应症有12种，在研机构26家，涉及相关的临床试验52件，专利多达3058件。。。该靶点在血友病等疾病中有着不小的研究意义，marstacimab有潜力通过皮下注射改善出血控制，并可能消除预防性因子替代疗法的需要，与因子替代疗法相比，提供了一种增强的治疗选择。
