当前位置: 首页 > 关于智慧芽 > 最新动态

辉瑞新型血友病疗法marstacimab,III期BASIS临床研究达到主要终点

智慧芽 | 2023-06-02 |

2023年5月30日,辉瑞宣布marstacimab(PF-06741086)治疗A型以及B型血友病的关键III期BASIS临床研究(NCT03938792)已达到主要终点,能够显著降低重度A型血友病以及中重度B型血友病患者的年出血率(ABR)。

marstacimab是一种靶向组织因子途径抑制物(TFPI)Kunitz域的人单克隆免疫球蛋白IgG1,该药被开发作为一种预防性治疗方法,用于预防或减少重度A型血友病和B型血友病患者出血发作的频率。在2019年9月,美国FDA已授予marstacimab治疗A型血友病和B型血友病的快速通道资格(FTD)。

BASIS是一项全球性、开放标签、多中心3期研究,将在145例重度A型血友病和B型血友病(定义为因子VIII或因子IX活性<1%)青少年和成人患者(年龄12岁至<75岁)中开展,无论其体内是否已产生抑制剂。研究将评估marstacimab预防性治疗12个月的年化出血率(ABR)。结果显示,与按需静脉注射凝血因子相比,marstacimab能使患者出血率降低92%(P<0.0001);与预防接受凝血因子治疗相比,marstacimab能使ABR降低35%(p=0.0376)。辉瑞新闻稿指出,如果获得批准,marstacimab将成为B型血友病首个每周1次皮下注射型药物,也是血友病A型或B型首个固定剂量药物。

image.png 

(文中的所有图片均已设置链接,可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应图片最新数据详细信息)

 

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 TFPI 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息),截止到 2023 年6月1日,TFPI 靶点共有在研药物17个,包含的适应症有12种,在研机构26家,涉及相关的临床试验52件,专利多达3058件。。。该靶点在血友病等疾病中有着不小的研究意义,marstacimab有潜力通过皮下注射改善出血控制,并可能消除预防性因子替代疗法的需要,与因子替代疗法相比,提供了一种增强的治疗选择。


image.png

 TFPI.jpg


澳门正版图库

AI助手