2023年5月31日,维亚臻生物技术(上海)有限公司(以下简称“维亚臻”)宣布,其在研1类新药VSA001注射液在北京大学第三医院顺利完成首例受试者给药。本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的I期临床试验(CTR20231390),旨在评估VSA001在中国成年健康志愿者中的安全性、耐受性以及药代动力学和药效动力学特征。
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VSA001是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰RNA(siRNA)药物,通过有效且持久地沉默载脂蛋白C3的信使RNA(APOC3 mRNA)来降低APOC3蛋白水平表达,基于脂蛋白脂酶(LPL)依赖途径和非依赖途径,达到显著降低血清甘油三酯(TG)和富含甘油三酯脂蛋白(TRL)及其降解残留物水平的作用。
VSA001作为维亚臻重要的临床产品管线之一,境外完成的I期及正在进行中的II期临床试验数据已展现出显著的临床疗效、良好的安全性及较长的给药间隔等临床优势;此外,境外全球多中心FCS(家族性乳糜微粒血症综合征) III期临床试验已完成全部患者的入组。
家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)是一种严重的极罕见遗传疾病,据不完全统计其患病率约为1/1,000,000,通常由多种单基因(例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1)功能缺失突变引起。FCS通常导致空腹TG水平极度升高(900 mg/dL以上),严重TG升高可导致多种临床症状及严重并发症,包括可致命的急性胰腺炎、反复腹痛、2型糖尿病、肝脂肪变性和认知功能问题(也称为“脑雾”)。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 家族性乳糜微粒血症综合征 适应症注册登录后可免费获得该适应症下的在研药物、靶点、研发机构、临床试验等详细信息),特应性皮炎 适应症共有在研药物4个,包含的靶点有3种,在研机构6家,涉及相关的临床试验27件,专利114件。。。目前有效治疗FCS的药物选择非常有限,期待VSA001能够成功获批,给患者带来新的治疗选择。