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在当前的癫痫治疗领域中,耐药性问题较为普遍,部分患者对现有药物疗效欠佳,临床上急需更安全且更高效的创新药物。据悉,丽珠医药(研发的1类新药NS-041作为新一代KCNQ2/3激活剂,展现出成为同类顶尖(Best-in-Class)药物的潜力,归功于其靶点的高选择性和独特的分子设计。
癫痫是一种复杂的神经系统疾病,全球有超过5000万人受其影响,其中约1000万人为中国患者。疾病的主要特征是由于大脑异常放电导致的短暂大脑功能障碍,常表现为意识丧失、肢体抽搐等症状。癫痫的发作可分为局灶性和全面性两大类。目前,药物仍是主要的治疗手段,但约三分之一的患者仍然难以有效控制,形成了难治性癫痫的挑战,亟需创新药物的介入。
随着科研的进步,研究人员越来越关注钾离子通道KCNQ家族在对抗癫痫中的关键作用。特别是由KCNQ2和KCNQ3形成的复合通道是M电流的核心,它们的异常可能导致癫痫发作,因此成为了抗癫痫药物高价值的研究目标。NS-041因其卓越的靶点选择性和分子设计,在临床前试验和I期临床试验中展示了优越的有效性和安全性,有望成为难治性癫痫患者的有效选择。
在全球抗癫痫药物的研发道路上,NS-041的表现尤为突出。国际上第一个KCNQ2/3抗癫痫药物瑞替加滨虽在2011年获批,但因严重副作用,2017年被撤市。因此,NS-041通过优化结构设计,改善了靶点选择性和药物的安全性,显示出在治疗难治性癫痫中成为更安全、有效选择的潜力。
临床前实验中,NS-041在靶点选择性和治疗宽度上展示了其优势。其临床前体外实验数据显示,NS-041比其他国际同类药物在靶向KCNQ2/3方面更具选择性和亲和力,具有更宽的治疗窗。I期临床试验的结果表明,NS-041不仅在药代动力学上表现良好,没有观察到严重的眼部不良反应,且对神经系统的不良反应也较少。未来,NS-041将进一步探索其在更广泛的神经、精神疾病治疗中的可能性,包括重度抑郁症、神经痛等。
丽珠医药聚焦于精神疾病领域的研发,已在精神分裂症和抑郁症等领域建立了完整的产品体系,其中包括已经上市的多种核心产品。公司还通过长效药物的开发,如注射用阿立哌唑等,解决患者的依从性问题,形成了丰富的治疗矩阵。丽珠医药始终以“提升患者生命质量”为核心使命,致力于将科研成果转化为实际的临床应用,为精神健康领域的发展增添动力。
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