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近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网发布公告，渤健公司提交的诺西那生钠注射液的两项新药上市申请已被受理。诺西那生钠是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的创新药物，能够修正疾病进程。早在2019年2月，该药物便获准在中国用于治疗5q SMA，这种遗传性疾病在SMA病例中占比高达95%。
2024年9月，渤健公司宣布诺西那生钠的高剂量临床试验取得积极成果，显示对SMA的治疗效果显著。高剂量方案与既有的12毫克剂量相比，在关键临床指标上展现了积极的趋势。公司计划就这一新剂量的疗法申请上市。
SMA是一种因运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致的遗传性神经肌肉疾病，其主要症状表现为肌无力和肌萎缩。患者的临床症状各异，从胎儿期到成年期均可能出现，其中I型患者为最严重，表现为胎动减少及出生后的全身无力，最终可能失去所有自主动作能力，并因反复感染导致呼吸衰竭。
诺西那生钠是一种反义寡核苷酸（ASO），通过鞘内注射作用于脊髓运动神经元，从而增加完整SMN蛋白的生成，用于矫正因SMN1基因缺陷引发的蛋白不足。该药于2016年底获得美国FDA批准，为首个获批用于SMA治疗的药物。2024年9月，渤健发布了其2/3期DEVOTE研究中取得的积极数据，此研究包含了高剂量诺西那生钠对初治婴儿患者的安全性和疗效评估。相较现有治疗方案，该高剂量治疗初期给药速度增快，维持剂量更高，研究在6个月时达成主要终点，观察到统计学意义的运动功能改善。
DEVOTE研究分三个阶段，涉及145名不同类型及年龄段的SMA患者。在关键部分中，75名初治婴儿被随机分配接受不同剂量的诺西那生钠治疗。研究主要结果使用了CHOP-INTEND量表，分析在6个月后的变化，结果显示高剂量治疗相较对照组显著改善了运动功能。研究表明，高剂量治疗的耐受性整体良好，严重不良事件的发生率较已批准的12毫克方案为低，同时在神经功能方面的改善速度更快。
根据中国药物临床试验登记数据，国外已完成的DEVOTE研究目前正在中国进行，另外一项国际多中心研究也在紧锣密鼓开展中，目标是验证高剂量诺西那生钠的长期效果，包括曾参加过诺西那生钠研究的SMA患者。
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