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2025年4月18日，领先于基因治疗领域的创新企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）宣布，其杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请，已顺利获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准。这一批准标志着BBM-D101注射液在中美两国完成了临床试验申请的双重核准。
BBM-D101注射液的临床试验设计为开放、单剂量给药的研究，主要目标是评估其在4至9岁DMD男孩中的安全性和有效性。BBM-D101利用了特殊设计的工程化衣壳，其肌肉组织递送效率显著提高，所需临床剂量低于现有市场上的类似产品，并期望展现出极佳的安全性。
杜氏肌营养不良症是一种由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的X连锁隐性遗传肌肉疾病。全球范围内，约每5000名男婴中就有一名受到影响，其中30%的病例由新发突变导致。在美国，这类患者估计不足5万人。患者通常在6岁前表现出症状，约在10至12岁时丧失行走能力，多于30岁左右因心脏或呼吸衰竭去世，亟需新的治疗方法出现。
BBM-D101注射液是信念医药自有知识产权的腺相关病毒基因治疗药物，通过静脉注射，将基因表达携带到全身肌肉，力求实现长期效果。公司开发的500L无血清悬浮培养技术符合药品生产质量管理规范（GMP）的要求。
信念医药集团自成立以来，一直致力于开发安全高效的基因治疗产品。公司拥有多项核心技术，并搭建了商业化生产平台，在AAV新型衣壳、转基因表达设计及临床载体制造方面进行了深入的布局。信念医药目前在多个疾病领域开展了研究，其中针对血友病B的基因治疗药物已在中国获批上市。
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