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突破性晚期肺癌疗法,疾病控制率超八成;猪肝脏治疗肝衰竭获FDA临床试验许可

新药情报编辑 | 2025-04-17 |

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日前,Nature Medicine期刊发表了一系列关于由默沙东科伦博泰共同开发的TROP2靶向抗体偶联药物sacituzumab tirumotecansac-TMT)的临床试验结果。Sac-TMT由一种靶向TROP2的单克隆抗体、拓扑异构酶1抑制剂类的细胞毒负载和新型可水解的连接子组成。TROP2在多种上皮肿瘤中表达较高,对肿瘤的发展起到促进作用。该药物由科伦博泰首创,并已获得中国国家药品监督管理局的认可。而在早期,默沙东与科伦博泰已签订了合作协议,允许默沙东在大中华地区之外进行sac-TMT的研发与商业化。

非小细胞肺癌(NSCLC的研究中,sac-TMT显示了显著的治疗效果。文章提到两项临床试验的结果:1/2期临床试验KL264-012期临床试验SKB264-II-08KL264-01试验对EGFR野生型及EGFR突变型NSCLC患者进行了测试,整体确认的客观缓解率(ORR)为40%,疾病控制率(DCR)达到81%。其中EGFR突变患者的ORR更高,达到了55%。在2期试验中,64EGFR突变NSCLC患者中ORR34%,而DCR84%。基于这些数据,美国FDA授予此药物突破性疗法的认定,针对的是已尝试过酪氨酸激酶抑制剂和含铂化疗但仍有病情进展的晚期或转移性NSCLC患者。

关于三阴性乳腺癌的研究中,在名为OptiTROP-Breast013期临床试验中,将既往接受过多种治疗的局部复发或转移性三阴性乳腺癌患者分为试验组和对照组。sac-TMT组的中位无进展生存期(PFS)为6.7个月,而化疗组仅为2.5个月。在总生存期(OS)方面,中位OSsac-TMT组尚未达到,而在化疗组为9.4个月。Sac-TMT组患者的ORRDCR分别为45.4%78.5%

此外,另一则新闻涉及eGenesisOrganOx公司共同推进的新技术。他们宣布美国FDA已批准EGEN-5784IND申请。EGEN-5784是一种基因工程改造的猪肝,用于治疗慢加急性肝衰竭患者。通过与OrganOx的体外肝脏交叉循环系统结合,该技术能在重症监护环境中支持肝功能失代偿患者的肝功能,帮助患者原生肝脏恢复,或为其争取足够时间进行肝脏移植。

最后,Cyprumed公司与MSD签订了一项非独家许可协议,致力于开发MSD多肽药物的口服制剂。该协议为合作双方开发创新药物递送技术提供了基础。Cyprumed有望从该合作中获得高达4.93亿美元的相关付款。根据协议,MSD负责研发、生产及商业化基于Cyprumed递送技术的新产品。

 


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