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急性髓系白血病（AML）是成人中最为普通的急性白血病类型，病人五年生存率仅为24%。而病情复发或难以治愈的（R/R）患者预后更为不佳，五年生存率低于10%。因此，寻找革命性的治疗方法已成为迫在眉睫的课题。近日，我国陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）的专家团队带来了令人振奋的消息，他们通过创新研发了一种抗CD33 CAR-NK细胞疗法，大幅度提升了脐带血NK细胞的抗肿瘤效果。这一重大突破的1期临床研究结果已在《实验血液学和肿瘤学》杂志上发表，为肿瘤患者带来了新的希望与可能，让他们看到了战胜病魔的光明未来。
面对CAR-T疗法在急性淋巴细胞白血病（ALL）和淋巴瘤领域取得的优异成绩，尽管已有多种CD19CAR-T细胞疗法在市场上得到批准并使用，但在治疗复发性或难治性急性髓系白血病（R/RAML）时依然面临诸多挑战。由于“脱靶”效应的存在，加上制备过程耗时长、费用高昂，这些问题严重限制了其临床应用。而相比之下，CAR-自然杀伤（NK）细胞不仅在治疗肿瘤方面表现出色，并且在安全性和普及性上具有明显的优势。
我国自主研发的CD33 CAR-NK细胞源自一种全新的CAR构建体，能够精准识别CD33抗原，对NK细胞进行修饰。研究人员采用逆转录病毒载体，将优化后的CAR构建体导入脐带来源的NK细胞中。这样培育出的CD33 CAR-NK细胞能够特异性攻击急性髓系白血病（AML）细胞，在发起抗癌攻击的同时，也显著降低了对干细胞的严重副作用，为AML治疗开辟了一条全新的潜在路径。
在一项研究中，10名复发性或难治性AML患者参与试验，平均年龄为42.5岁（范围：18-65岁），此前接受的治疗方案中位数为5种（范围3-8种）。患者在完成预处理方案后，接受了一次或多次抗CD33 CAR-NK细胞输注。中位随访时间为125天（范围45-258天）。
研究结果显示：
在接受治疗后28天，60%（6/10）的患者达到微小残留疾病阴性完全缓解（MRD-CR）。
输注的CAR-NK产品的转导有效率为49.0%（范围：22.7-66.5%）。该疗法具有良好的安全性，患者在接受CD33 CAR-NK输注后未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或移植物抗宿主病（GVHD）。
特别引人注目的是，其中一名接受桥接异基因造血干细胞移植的患者实现了长达258天的长期缓解。此外，所有患者的中位无进展生存期（PFS）为71.5天（范围44-258天），而达到完全缓解的患者总生存期（OS）长达137天（范围50-258天）。
上述临床数据充分表明CD33 CAR-NK细胞疗法在治疗复发性或难治性急性髓系白血病中的重要疗效和安全性，这标志着医学领域的又一巨大突破。
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