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近期，心脏基因疗法的制造商 Tenaya Therapeutics 公布了一项1b/2期临床试验的中期数据，该试验中有三名患者接受了该公司的 AAV 疗法 TN-201 的治疗。TN-201 是一种基于AAV9的基因疗法，专门设计用于治疗由 MYBPC3 基因突变引发的肥厚型心肌病（HCM）。这一疗法通过单次静脉输注，将功能正常的MYBPC3基因传递至心肌细胞中。
根据计划，2024年年底将公布的初步中期数据显示，TN-201在最初的剂量下通常具有良好的耐受性，在患者体内观察到转基因RNA的表达，并且心脏的生物标志物显示出稳定或有所改善的迹象。肥厚型心肌病是由MYBPC3基因突变引起的一种常染色体显性遗传性心脏病，典型症状包括呼吸困难、胸痛、乏力、晕厥、心悸，严重者可导致心功能衰竭、心律失常和血栓栓塞。目前的治疗方法主要包括药物治疗、手术，以及植入式心律转复除颤器等装置。TN-201 是首个专门针对MYBPC3基因突变患者开展测试的基因疗法。
此次参与临床试验的三名患者均为病情严重者，均表现出轻至中度心力衰竭症状（纽约心脏协会分级II或III），这些症状严重影响到他们的日常生活。研究结果表明：第52周对患者1和患者2以及第26周对患者3进行的连续评估中，患者在接受TN-201（3E13 vg/kg）治疗时的耐受性良好，出现的不良事件主要为轻微且可逆。在两个时间点对三名患者进行的连续活检显示，TN-201 DNA在心脏中持续存在（0.8至1.4 vg/dg）且TN-201 RNA表达强劲，治疗后从第8周到第52周RNA表达量增加了13倍。目前，三名患者均达到了NYHA分级I，即身体活动无明显限制。
Tenaya Therapeutics 的首席执行官 Faraz Ali 表示：“我们对于剂量组1的早期数据感到欣喜，并期待今年晚些时候关于剂量组2的初步数据。同时，三名患者中的两名已经接受了剂量组2的治疗。通过最近的融资和支出调整，我们已将现金流延长至2026年下半年，并有望在未来12个月内在TN-201和TN-401基因治疗项目上实现重要的临床数据里程碑。”TN-401 是基于 AAV9 的基因疗法，用于治疗由PKP2基因突变引发的致心律失常性右室心肌病（ARVC），该疗法通过插入功能性PKP2基因以恢复蛋白质水平，有可能减缓或逆转疾病的进程。临床前研究还表明，患者的心律、疾病标志物和生存率均有所改善。预计将于2024年底为首位患者进行给药，并在2025年在国际范围内扩大试验。
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