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2025年4月2日，Denali Therapeutics公司宣布，已正式启动Tividenofusp Alfa（DNL310）用于治疗MPS II的加速批准上市申请。该公司股票价格在昨日上涨12%，现市值已达到20亿美元。Denali Therapeutics是由三位曾在基因泰克工作的神经科学家于2015年共同创立的，致力于开发能够突破血脑屏障（BBB）的技术。此技术的核心是将Fc片段修改为能结合TfR的序列，从而实现对血脑屏障的突破。
DNL310是Denali公司的首个重点开发项目，专用于MPS II的治疗。在1/2期临床试验中，DNL310展现出了卓越的疗效，成为首个也是唯一一个能将脑脊液中戊糖苷硫酸盐（CSF HS）水平降低至正常，并减少神经丝轻链（NfL）的药物，同时能够改善患者的听觉能力和适应性行为。
突破大分子药物通过血脑屏障的难题，一直是中枢神经系统疾病治疗的一个重要瓶颈。目前，通过TfR和胰岛素样生长因子受体（IGF-R）介导的运输技术是主要的研究路径之一。如果DNL310成功获批上市，将成为大分子药物突破血脑屏障的一个里程碑，标志着中枢神经系统疾病药物开发进入了一个新的时代。
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