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近日，国家药监局药品审评中心（CDE）在官方网站上披露，施维雅公司提交的5.1类新药艾伏尼布片的新适应症上市申请已获受理。艾伏尼布片（ivosidenib）为一种专门针对IDH1基因突变的口服靶向抑制剂。此药品早前已作为“临床急需境外新药”获得中国NMPA批准，用于治疗含有IDH1易感突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）的成人患者。
据推测，本次申请可能涉及该药物与阿扎胞苷联合用于治疗具有IDH1突变的AML患者作为一线疗法的适应症。该信息已由CDE官网公开。
艾伏尼布片是一种针对IDH1基因突变的靶向口服抑制剂，曾获得FDA的快速通道资格和孤儿药资格，并于2018年7月首次于美国获批。在中国，艾伏尼布片于2020年11月纳入《第三批临床急需境外新药名单》，并于2022年1月通过优先审评程序获中国NMPA附条件批准。2024年8月，该药还入围了盖伦奖候选名单。
在美国，艾伏尼布的适应症已扩展至通过FDA批准试验检测的IDH1突变患者，包括：适用于年满75岁或伴有严重疾病不宜采用强化化疗的AML新诊断成人患者，以及用于单药治疗复发性或难治性AML、骨髓增生异常综合征（MDS）和胆管癌的成人患者。在中国，该药已获准用于治疗复发性或难治性AML的成年患者。
根据中国药物临床试验平台的信息，一项针对未接受治疗的IDH1突变AML患者的3期、随机双盲临床试验正在中国进行。研究旨在评估艾伏尼布片与阿扎胞苷联用相对安慰剂联用的效果是否能显著延长患者的总生存期（OS）。该研究覆盖全球20个国家和地区，现阶段已完成受试者招募。
此外，针对IDH1突变AML一线治疗的适应症，艾伏尼布片在2022年已获得FDA批准，这得益于AGILE全球3期临床试验的数据支持。试验显示，艾伏尼布片与阿扎胞苷联用显著提高患者的无事件生存期（EFS），其中中位总生存期（OS）为24.0个月，而对照组仅为7.9个月。完全缓解率（CR）在艾伏尼布联用阿扎胞苷组为47.2%，而在安慰剂联用阿扎胞苷组仅为14.9%。
除了上述适应症，施维雅公司还在探索艾伏尼布片用于其他IDH1突变癌症的应用。目前，该公司正进行两项3期研究，评估其在IDH1突变型常规软骨肉瘤及特定IDH1突变型MDS患者中应用的效果和安全性。
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