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2025年3月17日 维亚臻生物技术（苏州）有限公司（以下简称“维亚臻”）欣然宣布，其在中国开展的3期临床研究（CTR20231418/NCT05902598），针对家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者，取得了积极的初步结果。此次试验成功达到了主要疗效目标以及所有关键次要目标，显示出VSA001药物在治疗FCS患者中的显著疗效。
维亚臻的首席执行官邹晓明博士在公告中表示：“FCS是一种严重危害患者健康的罕见疾病，而在中国尚未有专为此病症研发的获批药物。我们非常欣喜地看到，VSA001注射液作为维亚臻首个成功进入3期临床阶段的siRNA药物，在此试验中展示了显著的疗效及良好的安全性，与国外已完成的同类试验结果高度一致。我们向所有参与试验的患者、护理人员及研究团队致以诚挚的感谢，并将不断努力加速VSA001在中国的研发和上市进程，以期早日造福中国的FCS及严重高甘油三酯血症患者。”
此次试验为一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床研究，参与了37名FCS患者。患者每三个月接受一次为期12个月的VSA001 25 mg、50 mg或安慰剂的皮下注射，评估其药物的有效性与安全性。试验的主要目标是与安慰剂组相比，第10个月空腹血清甘油三酯从基线的中位改变百分比。结果显示，接受25 mg和50 mg VSA001治疗的患者在第10个月甘油三酯水平的降幅分别达到86%和89%。
同时，研究表明，90%的使用25 mg VSA001的患者在第10个月时甘油三酯水平降至500 mg/dL以下，并且在第10个月接受25 mg和50 mg药物治疗的患者APOC3水平的降幅达到了93%和92%。该实验还实现了所有关键次要终点，包括在不同时间点的甘油三酯和APOC3水平的显著改善。
从安全性角度看，VSA001表现良好，治疗相关不良事件在VSA001组和安慰剂组之间的发生率相似，而严重不良事件在药物组的发生频率更低。
关于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）
FCS是一种由多基因突变导致的罕见病症，表现为极高的甘油三酯水平，可能引发诸如胰腺炎等严重并发症。目前针对FCS的有效治疗方案较为有限。
关于VSA001 （Plozasiran）
VSA001是一种全新的RNA干扰药物，设计用以减少体内载脂蛋白C-III（APOC3）的产生，从而降低血液中甘油三酯的水平。在多项临床研究中，VSA001展示了良好的甘油三酯调节能力，且具有较好的耐受性，常见不良事件多与试验人群的既有健康状况有关。维亚臻目前正在推进包括FCS在内的多种高甘油三酯血症相关研究。
维亚臻的使命是通过与国际小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals的深度合作，加速小核酸药物在中国的开发和应用，满足患者的未竟医疗需求。
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