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去年四月，以一针高达350万美元（约合人民币2537万元）刷新全球最贵药纪录的明星药Beqvez，上个月宣布不再销售。
Beqvez是由辉瑞推出的血友病基因疗法。根据当地媒体报道，自其在美国上市以来的10个月中，并没有商业用户实际使用这一药物。辉瑞发现，患者和医生对该基因疗法的兴趣有限，因此决定停止其商业化推广。除了在临床试验等非商业化场景中应用，Beqvez至今尚无一针售出。
血友病B型是一种由于凝血因子IX（FIX）缺乏而导致的罕见遗传性出血疾病。当前的常规治疗方法是进行FIX替代疗法，从而在短期内补充凝血因子。然而，即使接受常规治疗，许多患者仍面临自发性出血的风险。此外，常规治疗需要终身且定期进行，对于患者和医保系统来说都是一项长期负担。因此，一次性基因治疗成为近年来的研发热点。
Beqvez是一种使用腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，其通过Rh74变异株导入含有全长凝血因子IX的基因。该过程使进入体内的AAV「感染」肝细胞，增加凝血因子的合成。FDA批准使用这一疗法基于其在III期BENEGENE-2临床研究中的结果，该研究测试了45名中度至重度血友病B型患者的疗效和安全性。
在导入研究期间，患者先接受至少6个月的常规FIX预防治疗，然后根据体重接受Beqvez单次静脉输注。研究显示，Beqvez在降低患者年化出血率（ABR）方面表现不劣于常规FIX预防方案。在安全性方面，基因疗法总体上较为良好，未发现与治疗相关的严重不良事件。
辉瑞退出市场的公告也引发了一些质疑，更早上市的另一种血友病基因疗法Hemgenix同样以350万美元定价，刷新了药物价格记录。Beqvez和Hemgenix均定位于极高的价格，部分是由于其高昂的研发成本和生产技术。
基因疗法价格昂贵，这不仅因为其技术难度大，研发成本更是在现有疗法中位居前列。据估算，一款细胞疗法或基因疗法的开发成本可高达19.43亿美元，适用人群则通常十分有限，故而推高了定价。此外，90%以上的基因疗法都用于罕见疾病，而罕见病通常因基因缺陷所致，这导致基因疗法在罕见病市场上居高不下。
面对这些高昂的定价，大药企仍在该领域持续投入。这是因为，从长远看，基因疗法有可能在一次性治疗后使患者不再需要终身注射治疗，尽管价格高昂，但从经济角度来说可能优于终生使用传统疗法。
辉瑞尽管决定停止Beqvez的商业化，但仍将继续支持已参与临床试验患者的治疗。同时，基因疗法在全球的商业化面临挑战，但也有创新药物在其适用症上扩展市场，进而在销售额上取得不俗成绩。
未来，建立完善的生态系统将是基因疗法商业化成功与否的关键。在全球范围内，这些天价药物仍在探索商业化的道路。
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