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近日，国内领先的iPSC衍生细胞药企业士泽生物在多项科研项目中取得显著进展。公司完成了两项国家级备案的干细胞临床研究，这也是国内目前唯一由国家卫生健康委员会正式批准的，用于治疗神经系统疾病的iPSC衍生细胞临床项目；其中包括分别针对帕金森病及渐冻症的通用型细胞疗法。此外，士泽生物开发的渐冻症新药已被美国FDA认定为全球孤儿药。
士泽生物由李翔博士创立，他在国外积累了丰富的经验后选择回国创业，致力于研发针对帕金森病和渐冻症等神经系统疾病的临床级iPSC衍生神经细胞药物。这些疾病由于缺乏切实有效的治疗方案，被认为是医学领域的重大挑战。公司组建了具有国际竞争力的专业团队，着眼于自主知识产权技术平台的开发以支持可持续的创新。士泽生物现已建立了一个超过5000平方米的研发中心，配备B+A级GMP标准的生产和质控设施。此外，公司已经完成了核心的CMC开发，构建了全面的临床级生产和质量控制体系，自主开发的多款GMP级iPSC衍生神经前体细胞治疗产品已正式注册并实现临床量产。
在2023至2024年间，士泽生物与上海市东方医院刘中民院长领导的团队建立紧密合作，成功获批并实施了我国唯一的两项iPSC衍生细胞临床研究，用于治疗帕金森病及渐冻症。通过这些研究，士泽生物完成了“中国首例”针对帕金森病以及“全球首例”针对渐冻症的iPSC衍生细胞药物的临床试验，并顺利通过了国家卫健委的GCP/GMP现场检查。
截至目前，士泽生物的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞在帕金森病患者中的临床试验已经超过12个月，期间未出现与细胞疗法相关的不良反应。多例患者的症状有显著改善，具体表现为MDS-UPDRS评分下降以及多项非运动症状的改善。此外，针对渐冻症的异体通用细胞移植治疗在临床随访中同样表现出安全性和有效性，显示出延缓疾病进展的潜力。
展望未来，士泽生物已获得美国FDA对其两款通用型iPSC衍生神经前体细胞注射剂的临床试验批准，其中包括治疗帕金森病的“XS-411注射液”及治疗渐冻症的“XS-228注射液”。同时，这两项新药也已获得中国国家药品监督管理局的注册受理。渐冻症的新药更是在2023年被认定为首个源自中国的iPSC衍生细胞“全球孤儿药”。
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