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全球领先的生物医药企业亚盛医药近日宣布，其原创1类新药奥雷巴替尼（耐立克®）获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入"突破性治疗品种"名单，以用于联合化疗一线治疗新诊断的费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。
这是奥雷巴替尼第三次被CDE列入突破性治疗品种名单。此前，该药物曾分别于2021年3月和2023年6月纳入，用于治疗对第一代和第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）产生耐药性或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者，以及接受过一线治疗的SDH缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者。
突破性治疗品种一般授予能够预防或治疗对生命有重大危害或影响生存质量的疾病的创新药物或改良药物，特别是在缺乏有效治疗手段的情况下。被列为突破性治疗品种的药物将获得CDE的优先资源配置、加强指导和研发进程加快的支持。此外，在符合条件时，申请人可以在上市许可申请时提出附条件批准和优先审评申请，从而加速临床亟需药物的开发和上市进程。
在中国，急性淋巴细胞白血病的发病率约为每十万人0.69例，其中Ph+ ALL占成人患者比例的20%-30%，这些患者多为老年人，治疗耐受性较差。在使用小分子靶向药物TKI之前，单纯化疗对Ph+ ALL的五年生存率低于20%。虽然TKI改善了治疗局面，但一代和二代TKI在治疗Ph+ ALL方面仍存在高复发率、短无病生存期及不良预后等局限性。目前，在中国尚无TKI获批用于Ph+ ALL初次治疗，临床需求迫切。
耐立克®是亚盛医药的原创1类新药，也是中国首个上市的第三代BCR-ABL抑制剂，其商业化推广由亚盛医药与信达生物合作负责。耐立克®已在中国获批多项适应症，包括治疗任何TKI耐药且伴有T315I突变的CML慢性期和加速期成年患者，以及对一代和二代TKI耐药或不耐受的CML-CP成年患者，且所有适应症均进入国家医保药品目录。
2023年7月，耐立克®获得CDE的临床试验许可，开始全球注册III期临床研究，与伊马替尼联合化疗进行疗效比较，这为其成为国内首个获批用于Ph+ ALL一线治疗的TKI药物奠定基础。
亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示："非常感谢政府部门对耐立克®临床价值的认可。被纳入突破性治疗品种显示了该药在Ph+ ALL治疗领域的重大潜力，我们将继续致力于加速耐立克®的开发进程，争取早日为更多患者带来福音。"
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