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3月4日，据全球临床试验收录网站clinicaltrials的信息披露，Adverum Biotechnologies正式启动了Ixo-vec（Ixoberogene Soroparvovec）的首个III期临床试验，该试验被命名为ARTEMIS。这一创新疗法是由Adverum Biotechnologies开发的一种基因治疗方式，旨在通过单次玻璃体腔内注射实现阿柏西普的持续释放，从而有效治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）等眼科疾病。
本次研究设计为多中心、随机、双盲、阳性药物对照（共284名参与者），主要目的是评估Ixo-vec（6×10^10病毒颗粒/眼）与阿柏西普（2毫克，每8周一次）在初治及经治wAMD患者中的疗效、安全性和耐受性。研究的主要终点是观察第52周和第56周参与者的最佳矫正视力（BCVA）变化。
2024年7月，Adverum Biotechnologies在美国视网膜学会（ASRS）年会上公布了Ixo-vec在wAMD治疗中的II期LUNA研究数据。此研究为多中心、随机、双盲、单臂的临床试验，纳入了60名参与者，旨在评估两种不同剂量Ixo-vec（6×10^10和2×10^11病毒颗粒/眼）的疗效。研究表明，患者基线在使用抗VEGF疗法时，年均注射次数为10.1次，平均中央子域厚度（CST）为350.6μm，平均BCVA评分为72.3个字母。
截至2024年2月14日，共58名患者完成了为期26周的随访研究。研究结果显示，使用6×10^10病毒颗粒/眼和2×10^11病毒颗粒/眼的剂量组中，有76%和83%的患者无需再注射抗VEGF疗法，年均注射次数分别减少了90%和95%。BCVA评分则分别下降了1.1个字母和2.2个字母，同时CST则分别缩减了12.6μm和12.0μm。
在安全性评估中，Ixo-vec的两个剂量显示出良好的耐受性。研究过程中未发现与Ixo-vec直接相关的严重不良事件，也没有患者出现巩膜外层炎、血管炎、视网膜炎、脉络膜炎、血管闭塞或肌张力减退等情况。Ixo-vec相关的不良事件程度均为轻度或中度，其中最常见的是可由局部皮质类固醇治疗的剂量依赖性前部炎症和色素变化，且对视力无影响。
此外，Adverum Biotechnologies还在试验中评估了Ixo-vec结合局部皮质类固醇和口服泼尼松对wAMD的预防效果。在中期分析时，接受Ixo-vec加局部皮质类固醇（例如Durezol，二氟泼尼酯）治疗的患者均已完成预防治疗，而另一组（Ixo-vec与Ozurdex和口服泼尼松联合）则有35.6%的患者尚未完成治疗。结果显示，治疗26周后，Ixo-vec（6×10^10病毒颗粒/眼）结合局部皮质类固醇治疗的患者中，100%未出现或仅出现轻微炎症，而2×10^10病毒颗粒/眼组则有90%的患者符合该标准。
从研究数据来看，Ixo-vec展现出了良好的耐受性和显著的疗效趋势。然而，在BCVA评分和CST的变化方面尚未达到统计学显著意义。目前全球共有77种正在临床开发阶段的眼科基因疗法，其中约三分之一用于AMD的研究。Ixo-vec和ABBV-RGX-314（Clearside Biomedical/艾伯维/ReGenXBio）是当前进展最快的两种AMD基因疗法。
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