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近日，Jazz Pharmaceuticals公司与Chimerix宣布达成最终协议，Jazz将以约9.35亿美元的价格收购Chimerix，从而获得Chimerix正在重点开发的新型疗法dordaviprone。这次收购有助于进一步丰富Jazz在肿瘤学领域的研发管道。
Chimerix公司的dordaviprone是一种潜在的“首创”小分子药物，目标是用于治疗H3 K27M突变弥漫性胶质瘤。此病是一种罕见的恶性脑部肿瘤，主要发生在儿童和青少年中。目前，这类患者尚无获得美国FDA批准的专门治疗方案，放疗仍是最广泛使用的治疗方式。美国FDA已受理dordaviprone的新药申请（NDA），并给予其优先审评资格，预计将在2025年8月18日前完成审评。根据先前的公告，dordaviprone有可能成为针对这一患者群体的首个获批疗法。
dordaviprone的NDA申请得到了2期临床试验主要分析结果的支持。在使用RANO 2.0神经肿瘤学缓解标准评估中，该药物在H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者中显示出28%的客观缓解率，且中位缓解时间为10.4个月。
dordaviprone能够通过两条信号通路发挥其抗癌作用。作为多巴胺受体抑制剂，它能够削弱多巴胺受体介导的RAS信号通路的激活，而这种激活与癌细胞的增殖有关。此外，dordaviprone还能够通过过度激活ClpP来引发线粒体蛋白质的选择性降解，导致癌细胞因能量缺乏而死亡。dordaviprone已经获得了针对H3 K27M突变胶质瘤的罕见儿科疾病认定。
当前，dordaviprone正在3期临床试验ACTION中被评估，以探讨其在新确诊、非复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者接受放疗后作为一线治疗的可能性。Jazz计划收购完成后，与Chimerix的研发团队通力合作，整合双方的研发和商业能力，继续推动dordaviprone的临床项目进展。
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