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当地时间3月4日，Capricor Therapeutics 公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已正式受理其研发中的细胞疗法 Deramiocel 的上市申请，针对患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 心肌病的患者使用。这一申请已经获得了 FDA 的优先审评资格，预计 PDUFA（处方药注册申请）目标决策日期定为2025年8月31日。
Deramiocel拟定为每季度一次给药。如果该疗法获得批准，将成为首个专为这类患者提供治疗的新突破。据悉，杜氏肌营养不良症由于肌营养不良蛋白生成功能受损导致，原本正常情况下，肌营养不良蛋白作为一种肌肉结构蛋白，在肌肉中扮演重要角色。然而一旦其功能性产生受阻，便会引发肌肉细胞的损伤，最终导致细胞死亡，并被纤维化组织替代。
在 DMD 患者群体中，心肌细胞的逐步死亡和疤痕组织的替代是普遍现象。这种衍化为心肌病的病症最终可能导致心力衰竭，成为 DMD 患者高死亡率的关键因素，目前有效的治疗方案相对稀缺。
Deramiocel（也称为 CAP-1002）是由同种异体心脏球衍生细胞（CDC）组成的一种疗法。研究表明，这类基质细胞在肌营养不良症和心力衰竭中具有显著的免疫调节、抗纤维化和再生作用。CDC 能够分泌外泌体，通过这种细胞外囊泡改变巨噬细胞的表达谱，促使其从促炎到愈合表型的转变。
此次生物制品许可申请(BLA)得益于Ⅱ期临床试验 HOPE-2 和 HOPE-2 开放标签延伸试验（OLE）的心脏数据支持。Capricor 公司曾在2024年10月公布 HOPE-2 开放标签研究的3年安全性及有效性结果，数据显示多项心脏功能指标均获得改善，包括左心室射血分数 (LVEF%) 以及心脏容积指数等，这些指标与长期心脏健康结果密切相关。
在 HOPE-2 试验中，当射血分数超过45%的患者接受治疗时，疗效呈现出显著的差异性，表明早期及持续的治疗干预是减轻 DMD 心肌病影响的关键。同时，患者在PUL v2.0 总评分中也实现了显著的统计学与临床效益，与外部对照组相比提升了3.7分（p<0.001）。此外，长期应用 Deramiocel 的安全性在研究中也得到了进一步验证。
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