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2月27日，拜耳（Bayer）及其全资独立运营的子公司BlueRock Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OpCT-001快速通道资格。OpCT-001是一种由诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞疗法，专用于治疗原发性感光细胞疾病。这一类别属于遗传性视网膜疾病的一个特定亚群，包括视网膜色素变性和锥体-杆状营养不良。
这种原发性感光细胞疾病会对视网膜内感光细胞的结构和功能造成损害，导致儿童和成人患者面临不可逆转的视力丧失。目前治疗此类疾病的方案有限，在美国约有11万人受其影响。
OpCT-001的开发旨在通过用健康的功能性细胞替代已经退化的视网膜细胞，从而帮助原发性感光细胞疾病患者恢复视力。此项疗法已经获得FDA授权，可以开始1期临床试验。
BlueRock Therapeutics成立于2016年，是由Versant Ventures和拜耳的影响力投资部门“飞跃计划”（Leaps by Bayer）共同创立的企业，专注于投资能够带来彻底变革的突破性技术。2019年底，BlueRock被拜耳全面收购，成为其独立运营的子公司，并且是拜耳细胞与基因治疗平台的核心力量。公司致力于利用细胞疗法的潜力，为神经、眼科、心血管和免疫疾病患者开发全新的治疗手段。BlueRock目前有两项细胞疗法正在临床试验阶段，分别是针对帕金森病的bemdaneprocel（BRT-DA01）和治疗原发性光感受器疾病的OpCT-001。其中，bemdaneprocel已经获得再生医学先进疗法（RMAT）和FDA快速通道的认定，并顺利完成1期临床试验，即将进入下一阶段的临床开发。
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