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GRIN Therapeutics欣然宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式授予其新型疗法radiprodil突破性疗法认定，适用于治疗那些携带功能获得性突变的GRIN基因相关神经发育障碍的患者癫痫发作问题。Radiprodil是一种专门针对N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体亚型2B（简称GluN2B）的负向别构调节剂。公司已经规划在2025年中期启动专门针对GRIN相关神经发育障碍的关键性三期临床试验。
这一突破性疗法认定基于一项名为Honeycomb的1b期临床试验所取得的积极成果，该试验专门针对携带GRIN基因获得性突变的儿童患者。研究数据显示，使用radiprodil进行治疗的患者表现出良好的耐受性，其中适合条件的癫痫患者，中位可计数运动性癫痫发作（CMS）较基准水平减少了86%。在整个研究过程中，71%的患者的CMS减少超过50%，在7名患者中，有6名在为期8周的维持期内至少80％的时间实现无癫痫发作。
在试验中观察到的最常见不良事件与感染或原有疾病症状相关，三名患者经历了与感染相关的严重不良事件（SAE），这些事件均被评估为与radiprodil无关。
GRIN相关神经发育障碍是一组由GRIN基因突变所引发的罕见小儿神经发育障碍，患者可能面临发育迟缓、智力障碍、癫痫、肌张力低下、运动异常、痉挛、进食困难和行为问题。目前尚无专门为GRIN相关神经发育障碍开发获批的治疗方案。
Radiprodil作为一种在研药物，表现为一种选择性并具有强效的GluN2B负向别构调节剂。它在多种癫痫模型中展现出抗癫痫的效果，特别是在那些GluN2B信号传导加强特征的模型中，疗效尤为显著。对GRIN相关神经发育障碍患者脑组织的研究表明，这类患者的GluN2B表达水平显著提升。这些发现支持了radiprodil在控制这些疾病中癫痫发作方面的潜力。
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