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全球多肽与寡核苷酸（TIDES）领域近期取得了一系列重要突破。在对酒精使用障碍进行治疗的研究中，使用司美格鲁肽的首个随机对照试验带来了令人振奋的结果，显示该药物低剂量每周一次即可显著减少受试者对酒精的依赖行为。同时，渤健公司与Stoke Therapeutics达成了总额超过5亿美元的合作协议，以开发用于治疗遗传性癫痫的反义寡核苷酸（ASO）疗法。以下是部分重要进展的详细信息，供读者参考。
司美格鲁肽在酒精使用障碍治疗中的应用取得新进展
在JAMA Psychiatry期刊上，研究人员发表了一项有关司美格鲁肽对酒精摄入影响的2期随机对照临床试验结果。研究对象为48名未主动寻求治疗的酒精使用障碍成年人。试验设计包括在首次注射司美格鲁肽前的一周内，邀请受试者在实验室环境中自由饮用酒精，以记录其饮用量和延迟时间。受试者随后被随机分配成两组，一组接受为期9周的每周低剂量司美格鲁肽注射，另一组则为安慰剂注射，并记录其饮酒行为的变化。结果显示，司美格鲁肽与安慰剂相比在降低酒精渴求和减少大量饮酒次数方面表现出显著优势，并且在部分吸烟者中也观察到了烟草使用量的减少。这些结果为进一步研究GLP-1受体激动剂在酒精使用障碍治疗中的应用提供了支持。
安斯泰来获得FDA对Izervay的新批准
安斯泰来（Astellas Pharma）成功从美国FDA获得了对于Izervay（avacincaptad pegol）这种玻璃体内注射液的新标签批准。这一批准允许Izervay用于治疗因年龄相关性黄斑变性（AMD）导致的地图状萎缩（GA），并能够超过12个月连续用药。Izervay作为一种RNA适配体（aptamer）疗法，用于抑制补体蛋白C5，从而遏制视网膜损伤的进展。通过此次批准，安斯泰来提升了其在眼科疾病治疗领域的竞争力。
渤健与Stoke Therapeutics携手推进创新癫痫疗法
渤健公司与Stoke Therapeutics宣布就反义寡核苷酸疗法zorevunersen在治疗Dravet综合征的应用展开合作。根据协议，Stoke将收到1.65亿美元的预付款，并承担部分开发费用。双方计划于2025年启动zorevunersen的全球3期注册研究，力求以2027年的数据为基础支持全球范围的药物申报。Zorevunersen旨在针对SCN1A基因，以减轻Dravet综合征患儿的症状，这一疗法已经获得美国FDA突破性疗法认定，并在早期研究中展示了在减少癫痫发作频率和改善认知行为方面的潜力。
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