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Cabaletta Bio公司近日公布了RESET临床开发项目中，首批10例接受CAR-T细胞疗法rese‐cel治疗的自身免疫病患者的最新数据。数据显示，多位患者在停止使用免疫抑制药物的情况下，症状得到了改善或加深缓解。
此项目目前正在对rese‐cel进行评估，涉及六项1/2期临床试验，涵盖风湿病学、神经病学和皮肤病学等领域。截至2025年1月8日，RESET‐Myositis、RESET‐SLE和RESET‐SSc试验中共有10例患者接受了rese‐cel治疗，并获得了足够的随访数据来进行评估。以下是一些关键信息：
在RESET‐Myositis试验中，首位成年皮肌炎患者在rese‐cel输注3个月后，即使停用了所有免疫抑制药物，并逐渐减少类固醇治疗，依然维持了显著的总改善评分(TIS)提升，展现出在无药物支持下针对难治性肌炎的缓解潜力。此外，前两例免疫介导性坏死性肌病的患者显示出初步的临床改善，与已发表的学术数据相符，提示不同肌炎亚型的应答可能有所差异。
在RESET‐SLE试验中，4例系统性红斑狼疮患者中有3例在最近的随访中达到了症状缓解标准。此外，狼疮性肾炎患者队列中首位rese‐cel治疗的患者达到了完全肾脏缓解。所有六例SLE和LN患者在数据截止时均未使用免疫抑制药物和类固醇的情况下表现出临床缓解。
在RESET‐SSc试验里，首位重度硬皮病患者在rese‐cel注射后3个月，停用了所有疾病特异性治疗的情况下，身体多个区域的皮肤症状得到了改善，且肺功能也有所提升。
rese‐cel注射后第一个月内显示出对外周B细胞的显著清除，通过一例系统性硬化症患者的淋巴结活检证实，组织内的B细胞清除情况与血液循环中一致。新生的B细胞通常在注射后约两个月后重新出现。
在安全性方面，对于首批接受rese‐cel治疗并有至少一个月随访数据的10例患者中，90%的患者未出现细胞因子释放综合征（CRS）或仅表现出一级CRS，且90%的患者未出现免疫效应细胞相关的神经毒性综合征。
rese‐cel是一种靶向CD19的在研CAR-T细胞疗法，针对在自身免疫疾病中起重要作用的B细胞。rese‐cel旨在通过一次注射，短期内深度清除外周循环及组织内所有CD19阳性的细胞，以期无需长期治疗即可重置免疫系统，实现深远的临床缓解。
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