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2006年，一位仅有4岁的小女孩来到德克萨斯儿童医院，接受了一种名为CAR-T细胞疗法的实验性治疗。她患有一种严重的脑部肿瘤，即神经母细胞瘤。在标准治疗方案无效且癌细胞已扩散至骨骼的情况下，她的病情预后堪忧。然而，如今19年过去，这位女孩不仅成功战胜癌症，还成为两个孩子的母亲。
2025年2月17日，国际顶尖医学期刊《Nature Medicine》报道了这一非凡成果。该论文题为《GD2导向的CAR-T细胞疗法治疗神经母细胞瘤患者的长期结局》，这是目前为止CAR-T细胞疗法在癌症治疗中实现的最长缓解期。
自这名小女孩于2006年接受治疗以来，CAR-T细胞疗法在诸如白血病等血液肿瘤治疗中展现了显著疗效。截至2017年，美国FDA已经批准了七种CAR-T细胞疗法的市场应用。然而，实体瘤的治疗一直是这一疗法的难点，此次在神经母细胞瘤中的成功带来了曙光。
T细胞作为人体免疫防线的重要组成部分，能够识别并消灭病原体。然而，癌症往往能够逃脱免疫系统的监视。通过基因工程改造，CAR-T细胞疗法使患者的T细胞具备特异性抗原受体（CAR），能够精准锁定和攻击癌细胞。
研究团队在2004年至2009年间，招募了19名复发或难治性神经母细胞瘤儿童进入一期临床试验。这些儿童接受了使用EB病毒特异性T淋巴细胞和经过CD3激活的T细胞的第一代CAR-T技术治疗。
在患病活跃期接受治疗的11名儿童中，有3人在治疗后达到完全缓解，其中2名患者的缓解得以长期维持。尤其是一名患者的缓解持续了超过18年，她没有继续接受其它癌症治疗。于无病状态下接受治疗的8名儿童中，有5名在最后一次随访时表现出长达10至15年的无癌状态。
总体来看，在19名接受GD2-CAR-T细胞疗法治疗的神经母细胞瘤儿童中，12人由于癌症复发而在治疗后的2个月至7年内去世。余下的7名患者中，5人在接受治疗后进行了至少13年的长期随访，一名患者甚至没有接受附加的癌症治疗便维持了长达18年的缓解期，并生下了两个健康的孩子。此外，研究表明，5名接受治疗的患者中至少有CAR-T细胞的痕迹存在超过5年。
该研究尽管使用了已不再主流的第一代CAR-T技术，但在复发和难治性神经母细胞瘤患者中，展现了相对长期的疗效。其中一例患者更是早已实现超过18年的无癌生存。
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