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苏州华毅乐健生物科技有限公司（下称“华毅乐健”）近日宣布，其自主研发的基因治疗药物GS1191-0445注射液的III期临床试验方案已与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE，NMPA）达成一致。这一进展标志着该公司在突破性疗法的研发上迈出了关键一步。早在2025年2月5日，该临床试验便已在CDE临床试验注册平台进行公开。
GS1191-0445注射液是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的创新基因治疗产品，旨在解决血友病A的根本病因，即凝血因子Ⅷ（FⅧ）基因缺陷问题。传统上，血友病A患者通常依赖于外源性FⅧ的定期输注，不仅频率高（每年超过100次），而且费用也相当昂贵（年花费超过30万元人民币）。这种新的治疗方法为患者带来了几个显著的优势。
首先，该药物通过AAV载体将功能性FⅧ基因精准递送至患者肝细胞，使其能够内源性地持续表达FⅧ基因。与传统的每周2-3次注射相比，该药物仅需单次静脉输注，便能长期维持FⅧ活性高于5 IU/dL，从而大幅度降低患者的年化出血率（ABR）达99%。
其次，GS1191-0445在临床试验中没有检测到FⅧ抑制物，这显示了其在免疫耐受方面的突破。通过对载体进行优化，包括衣壳改造，降低了药物的免疫原性，有效避免了传统治疗中约30%患者产生抑制物的风险。
最后，华毅乐健采用先进的生产工艺，通过悬浮HEK293细胞培养结合层析纯化技术，实现AAV载体的大规模生产。最大反应器规模达到1000L，这种技术不仅提高了产能，还保证了产品质量，为未来的商业化奠定了坚实的基础。
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