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2月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Ono Pharmaceutical公司研发的CSF1R抑制剂Vimseltinib上市，用于治疗不适合手术切除的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。根据数据库，这款药物成为全球第二款获批用于TGCT治疗的药物。
TGCT：罕见的非
恶性肿瘤
腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种少见的非恶性肿瘤，通常出现在关节内或其周边。这类肿瘤因CSF1基因的失调而导致CSF1过量生成，虽然属于良性，但其生长会对附近的组织和结构造成损害，导致疼痛、肿胀及关节活动性受限。手术被视为治疗TGCT的主要手段，但肿瘤具有较高的复发率，尤其是在弥漫型TGCT中。如果不及时治疗或多次复发，可能导致受累关节和周围组织的损伤和退变，最终造成严重的功能障碍。对于手术不适合的TGCT患者，现有的治疗手段十分有限，因此亟需新的治疗选项。
Vimseltinib通过优先审评获得批准，ORR达到40%
Vimseltinib为一种选择性强效的集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂，最初由Deciphera Pharmaceuticals开发。2024年，Ono公司通过约24亿美元的交易收购了Deciphera及其产品Vimseltinib。此前，FDA已经授予该药物优先审评资格，这次批准是基于关键的Ⅲ期临床试验MOTION的数据。该研究针对不适合手术治疗且未接受过其他抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者，评估了Vimseltinib的疗效与安全性。
研究结果表明，在意向治疗的人群中，Vimseltinib显示出了具统计学显著性和临床意义的客观缓解率（ORR），试验组在第25周的ORR达到了40%，而安慰剂组为0%。Vimseltinib治疗组中位缓解持续时间尚未达到，根据额外的6个月随访数据，28名缓解患者中有85%的缓解持续超过6个月，19名患者的缓解持续超过9个月。研究的主要终点在25周时显示出统计学显著性改善，与安慰剂组相比，Vimseltinib治疗组在活动范围、患者报告的身体功能以及疼痛缓解方面表现更佳。
在安全性方面，最常见的不良反应（≥20%）包括天门冬氨酸氨基转移酶升高、眶周水肿、疲劳、皮疹、胆固醇升高、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒和丙氨酸氨基转移酶升高。
全球仅两款药物获批，国内首款已提交上市申请
对于不适合手术治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，治疗选择十分稀少。数据库显示，全球仅有Daiichi Sankyo的吡昔替尼是此前唯一获批的治疗药物，而Ono的Vimseltinib则是第二款全球范围内获批的TGCT治疗药物。在中国，目前尚无药物获批用于治疗不适合手术切除的TGCT。Daiichi Sankyo的吡昔替尼已在2025年1月提交了国内上市申请，并被CDE列入优先审评名单，预计可能在明年第一季度获得批准。
此外，国内多个针对TGCT的在研药物已进入临床试验阶段，包括和誉医药的匹米替尼、宝船生物的BC006、和黄医药的HMPL-653以及石药集团润石医药的SYHA 1813等。其中，和誉医药的匹米替尼进展最快，已进入Ⅲ期临床阶段。2023年12月，德国默克与和誉医药达成合作，获得该药在中国（含港澳台）所有适应症的排他性商业化权益。
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