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自复制RNA疫苗在与传统mRNA疫苗的比较中，主要区别在于其在进入细胞后会生成一个复制酶复合体，该复合体能催化mRNA模板的自我复制，从而在使用非常低的剂量的情况下，延长了蛋白质的表达时间。这一特性使得自复制RNA疫苗具有持久性高和剂量要求低的优势。
Arcturus Therapeutics这家公司在日本取得了全球首个自复制RNA疫苗的上市许可，引起了广泛关注。然而，很多人可能对其背后的公司不是很了解。那么Arcturus Therapeutics到底是一家怎样的企业呢？本文将深入揭示其发展历程和研发布局。
Arcturus Therapeutics的成长之路
Arcturus Therapeutics成立于2013年，位于美国加州圣地亚哥，由纳米颗粒递送技术领域的专家Joseph Payne和Pad Chivukula共同创办。Arcturus在天文学中指大角星，是北半球夜空中最明亮的星之一。公司的创始团队曾在杜邦制药、默克和百时美施贵宝等知名药企任职，积累了丰富的药物开发经验。值得一提的是，在mRNA疫苗领域备受尊重的Drew Weissman也是其科学顾问团的成员之一。
起初，Arcturus重点研究RNA干扰（RNAi）解决方案，希望能找到罕见病治疗的新路径。2014年初，Arcturus宣布其靶向转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性的RNAi治疗药物。然而，他们在这一项目上并没有实现重大突破。当FDA在2018年批准了Alnylam开发的基于RNAi的Onpattro用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性所致的神经损害时，Arcturus失去了在RNAi赛道上的先发优势。
2014年晚些时候，Arcturus在剑桥的一次会议上展示了其LUNAR®脂质纳米颗粒递送系统在非人灵长类动物体内的成功案例，使得其在mRNA治疗领域迈出了重要一步。随后，他们将重心转向利用这一系统开发针对囊性纤维化等遗传性疾病的mRNA治疗方案。
截至2023年，Arcturus与CSL合作开发的新冠疫苗ARCT154在日本获得批准，成为全球首款获批的自复制RNA疫苗。2024年，他们的更新版本疫苗再次得到日本厚生劳动省的许可，证明其技术的安全性和有效性。
Arcturus的核心技术与研发管线
Arcturus的核心技术包括LUNAR®脂质介导的递送系统与STARR® mRNA技术，这两者结合使其在低剂量下也能有效表达目标蛋白。此外，Arcturus拥有多个自有研发管线，覆盖OTC缺乏症和囊性纤维化等罕见病的治疗方案，并与CSL合作开发诸如流感疫苗等传染病领域的产品。
在OTC缺乏症领域，Arcturus正在利用LUNAR® mRNA疗法，以应对这一导致高氨血症的危及生命的疾病，计划在2025年启动临床试验。而在囊性纤维化方面，他们的目标是通过递送mRNA来修复CFTR蛋白，从而解决这一遗传病的根源。
通过这些不断推进的研发工作，Arcturus正展现其在RNA药物与疫苗领域的潜力和创新能力。其在自复制RNA技术上的突破，将为基因疗法的未来应用提供新的可能性。然而，尽管自复制RNA具有独特的优势，常规mRNA在很多领域仍然保持着无法撼动的主导地位。
综上所述，Arcturus Therapeutics通过十年发展，逐步从一家初创公司成长为RNA药物与疫苗领域的先锋，其发展历程为业内提供了宝贵的经验和启示。
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