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SpringWorks Therapeutics公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其MEK抑制剂Gomekli（也称为mirdametinib）上市，以治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者。对于那些肿瘤难以彻底切除的患者，这一治疗方案将为他们带来新的希望。根据公司的相关报道，mirdametinib成为首款同时适用于成人和儿童NF1-PN患者的获批药物，并被期望成为儿童群体中的“同类最佳”疗法。
此次FDA的批准是基于ReNeu 2b期临床试验的积极结果。该试验共入组了114名年龄不低于2岁的NF1-PN患者，其中包括58名成人和56名儿童。结果显示，mirdametinib达到了其主要研究终点，即客观缓解率（ORR）。成人患者的ORR为41%，而儿童患者为52%。同时，接受治疗的患者不仅肿瘤体积显著缩小，而且疼痛和生活质量方面也获得了快速和持续的改善。
值得注意的是，在这些获得缓解的患者中，88%的成人和90%的儿童患者的病情缓解至少维持了12个月，50%的成人患者和48%的儿童患者的缓解期甚至达到了24个月以上。Mirdametinib展现出了令人满意的安全性和耐受性。对于成人患者，常见的不良事件（发生率超过25%）包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和乏力。儿童患者则多表现出皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心等症状。
1型神经纤维瘤病是一种遗传性疾病，患者有约30%至50%的风险发展为丛状神经纤维瘤。这些肿瘤沿外周神经鞘生长，可导致严重的容貌和功能障碍，甚至可能转化为侵袭性高的恶性外周神经鞘瘤。由于丛状神经纤维瘤的浸润性生长特性，手术切除难度极大，约有85%的病例无法通过手术完全切除。
作为一种口服别构性小分子MEK抑制剂，mirdametinib针对MEK1和MEK2展开作用。美国FDA和欧盟委员会均已为mirdametinib授予孤儿药资格，FDA还给予了该药快速通道资格，以便更迅速地提供给2岁及以上NF1相关丛状神经纤维瘤患者。此外，该药物的新药申请也获得了优先审评资格。
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