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2024年12月，FDA又推出了七种全新的药物，以应对不同类型的癌症和遗传性疾病。这些新批准的药物包括用于治疗晚期NRG1基因融合的非小细胞肺癌（NSCLC）和胰腺癌的Bizengri、适用于既无法进行治疗手术也不能接受治疗性放疗的转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌的Unloxcyt、治疗先天性肾上腺皮质增生的Crenessity、用于家族性乳糜微粒血症综合征的Tryngolza、针对未接受过ALK抑制剂治疗的ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌的Ensacove、治疗囊性纤维化的Alyftrek，以及用于减少血友病出血率的Alhemo。
01 Bizengri：新型双特异性抗体引发癌症治疗革新
由Merus公司开发的Bizengri，以Zenocutuzumab-zbco为主要成分，其独特之处在于它是FDA批准的首个专门针对NRG1基因融合的癌症治疗药物。该药物通过结合并抑制HER2和HER3蛋白作用，阻断肿瘤细胞的增殖和信号传导，最终达到治疗效果。然而，需要注意的是，孕期使用可能对胎儿产生不良影响。此药物的分子结构十分复杂，采用重组DNA技术在哺乳动物细胞中合成，体外注射后能影响PI3K/AKT/mTOR等信号通路，最终抑制肿瘤扩散。
Zenocutuzumab-zbco在一项国际性的多中心临床研究中显示出明显的疗效和安全性，尤其在应对特定基因表现形式方面表现令人满意。对于晚期不可切除或转移性NRG1阳性非小细胞肺癌患者，其总缓解率高达33%，这为此类患者带来了新的治疗希望。
02 Unloxcyt：为晚期皮肤鳞状细胞癌购创新方案
Unloxcyt, 又名Cosibelimab-ipdl, 由Checkpoint公司研发成功并通过了FDA的新药审核。这款药物瞄准PD-L1蛋白，具阻断其与PD-1及B7.1受体交互的功能，从而重新激活T细胞，提高身体自身抗击癌症的能力。临床试验展示，针对晚期皮肤鳞状细胞癌，其总体缓解率达到了显著水平，为患者提供了另一种可能。
03 Crenessity：首款针对先天性疾病的创新药物
由Neurocrine Biosciences公司研发的Crenessity，旨在解决因肾上腺激素失调而产生的健康问题，是首款针对典型先天性肾上腺增生症的药物，该药通过诞生以来得到了广泛关注。Crinecerfont是其活性成分，可以有效地调控体内激素水平，广泛用于四岁及以上的患者，从而降低长期使用糖皮质激素引发的副作用。同时，它在临床试验中呈现出良好的安全性和药效，显著减缓疾病的进程和症状。
04 Ensacove：国内ALK抑制剂中的先行者
Ensacove是国内首款由贝达药业全资子公司Xcovery研发的ALK抑制剂，以未曾接受过其他ALK抑制剂治疗的ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者作为主要对象。临床数据表明，Ensacove可以显著延长无进展生存时间，值得注意的是，该药物对于中枢神经系统病变也显示出较高的缓解率，为实现广泛的患者覆盖以及长效疗效提供了坚实后盾。
通过这一系列新药上市，FDA再次引领了医学创新的潮流，为全球患者的多种疾病提供了有效治疗的选择。有望在未来对许多复杂性病症提供更多切实有效的治疗方案。
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