点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
罕见病组织Cure Rare Disease（CRD）于2025年2月6日宣布，他们获得了来自加州再生医学研究所（CIRM）的569万美元资助，用于开发针对AIgn_promotion=LS_SEOGW">脊髓小脑共济失调3型（SCA3）的反义寡核苷酸疗法。这种罕见的AIgn_promotion=LS_SEOGW">神经退行性疾病目前尚无有效治疗手段，此次资助将有助于推进其基因治疗的研究。
AIgn_promotion=LS_SEOGW">微光基因（苏州）有限公司近日完成了Pre-A轮融资，总金额达到数千万元人民币。该轮融资由广州产投集团和广州优玖投资联合领投，浩悦资本担任独家财务顾问。融资所得将用于推动微光基因在常见病表观遗传编辑研究方面的快速发展，旨在满足未被充分满足的临床需求。
2025年1月22日，昌平实验室与北京大学魏文胜团队在《Nature》杂志发表了关于新一代线粒体碱基编辑器的研究成果。这项研究通过优化后mitoBEs技术，成功构建了具有高突变频率的线粒体疾病小鼠模型，为相关疾病研究提供了全新工具。
AIgn_promotion=LS_SEOGW">Viralgen与AIgn_promotion=LS_SEOGW">Axovia Therapeutics确认合作，着手开发用于治疗因AIgn_promotion=LS_SEOGW">BBS1基因突变引发的视网膜营养不良的基因疗法。此次合作基于AAV9技术，目的在于帮助Bardet-Biedl综合征患者遏制视觉丧失的进程。
AIgn_promotion=LS_SEOGW">信念医药集团宣布其AIgn_promotion=LS_SEOGW">杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物AIgn_promotion=LS_SEOGW">BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已被国家药品监督管理局受理。这一进展标志着公司在基因疗法领域的又一里程碑，该产品此前已获得美国FDA的批准。
《自然》杂志近期发布了“2025年值得关注的七项突破性技术”，其中四项涉及生命科学领域，包括CAR-T细胞基因疗法、AI生物学基础模型的应用等。这些技术将为未来医疗和材料科学的发展提供新的方向。
创新突破
中国科学院广州生物医药与健康研究院彭广敦团队开发出杜氏单细胞谱系追踪技术“DuTracer”，并发表于《细胞·报告》。这一技术通过结合CRISPR-Cas9和Cas12a，提升了细胞谱系追踪研究的准确性，为研究胚胎发育与疾病机制提供了有力工具。
维也纳大学Pavel Kovarik团队在《Molecular Cell》杂志上发表研究，揭示了TTP蛋白在炎症基因表达中通过与pre-mRNA的作用来决定mRNA命运的新机制。这一发现为控制炎症反应的精确调节提供了新见解。
在《Science》杂志上，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心的研究团队揭示了锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞发育中的关键作用。这一研究为基因治疗听力损伤提供了新的靶点和理论基础。
资本政策
天津市政府发布了一系列政策措施，旨在全方位支持细胞与基因治疗、“AI+医药”、再生医学等特色领域的创新与发展，为生物医药产业提供坚实的政策基础。
美国总统特朗普在白宫宣布“星际之门计划”正式启动，计划将通过AI与mRNA技术的结合，革新癌症治疗方法。该计划由软银、OpenAI和甲骨文等企业联合发起，总投资达5000亿美元，被视为推动医疗技术进步的重要举措。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
