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截至2024年，全球已上市的小核酸药物数量达到19款，其中包括11种反义寡核苷酸（ASO）药物、6种siRNA药物和2种核酸适配体药物。其主要应用领域集中在罕见病治疗，如进行性肌营养不良症（DMD）、罕见的血脂异常、脊髓性肌肉萎缩症（SMA）以及肌萎缩侧索硬化（ALS）等。
目前，全球有108种小核酸药物正在临床开发中，目标治疗疾病范围广泛，包括肿瘤、遗传病、感觉器官疾病、心血管疾病，以及消化和代谢疾病。在这些疾病中，肿瘤和遗传病是小核酸药物临床研究的主要关注点。
市场规模方面，小核酸药物的销售额从2016年的0.1亿美元快速增长到2023年的43.2亿美元，预计这一增长趋势将在未来继续保持。
2024年，小核酸领域热闹非凡，一系列重要事件和新进展为该行业带来强劲的发展动力。
药物上市方面，Geron公司的Rytelo（imetelstat）获得批准，用于治疗低危骨髓增生异常综合征（lr-mds）患者的输血依赖性贫血。Ionis公司则推出Tryngolza（olezarsen），用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（fcs）。
在重大合作方面，瑞博生物与勃林格殷格翰在1月3日宣布合作，目标是开发用于治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NASH/MASH）的创新小核酸疗法，交易价值超过20亿美元。与此同时，舶望制药与诺华于1月8日达成协议，就RNAi疗法进行两项独家许可合作，交易潜在总额高达41.65亿美元。
融资方面，昂拓生物在上半年完成了3.55亿元的A轮融资，致力于构建高效的siRNA技术平台和双向调控蛋白表达的ASO技术平台。时夕生物在6月28日完成数千万元的天使+轮融资，用于推进公司核心项目的研发、临床申报及团队扩充。
在研发方面，Fitusiran注射液于5月7日获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的受理，标志着其有望在中国率先上市。此外，Alnylam Pharmaceuticals于11月宣布FDA已经接受Vutrisiran的补充新药申请（sNDA），并将2025年3月23日设定为目标行动日期。
2024年小核酸领域的这些进展，无论是药物上市的临床突破，还是合作和融资带来的资源与资本注入，均对行业的发展产生了深远的影响。尽管中国小核酸行业起步较晚，但发展迅速，目前约有100家企业投入该领域的研发。这些企业的项目大多数还处于早期阶段，主要致力于常见慢性病的治疗。在递送平台和研发管线方面，瑞博生物和圣诺医药各显其能；在基因编辑技术领域，博雅辑因和瑞风生物已经取得了显著进展，部分产品也已进入临床阶段。
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