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2月7日，全球领先的制药公司诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，其创新药物Mim8在包括抑制物和非抑制物的70名1至11岁血友病A儿童患者中，III期临床试验FRONTIER3的中期研究结果取得了积极的成果。公司预计将在2025年为Mim8提交监管申请。
FRONTIER3研究旨在评估Mim8作为预防性治疗在血友病A患者中的有效性和安全性。参与者包括70名儿童，其中14名伴有凝血因子抑制物，56名则不携带抑制物。研究分为两个部分：在Part 1阶段，所有参与者每周接受一次为期26周的Mim8预防治疗；进入Part 2阶段时，参与者可以选择继续每周接受一次或调整为每月接受一次治疗，为期26周。
在第一阶段，共有74.3%的参与者未出现需要额外治疗的出血，结果显示出Mim8在防止出血方面的显著效果。所有携带抑制物的儿童（共14名）在治疗期间均未报告出现需要治疗的出血。结束最初26周治疗后，约45%的受试者选择改为每月注射一次，另外55%的受试者则继续每周注射一次。
在身体功能和生活质量方面，Mim8也表现出良好的改善效果。多数患者的监护人倾向于使用Mim8，其中73%的监护人表示对这种治疗方式持有“非常强烈”的偏好。经26周治疗后，患者的平均身体功能评分和生活质量总评分均较基线明显改善，呈现出积极趋势。
Mim8是一种针对血友病A创新设计的双特异性抗体，能够模拟凝血因子VIIIa。它通过皮下注射的方式给药，每周、每两周或每月可注射一次，作用机制是连接凝血因子IXa与因子X，从而代替因子VIII恢复正常的凝血酶生成，帮助血液凝固。
在血友病治疗领域，罗氏公司的Hemlibra（艾美赛珠单抗）作为FIX/FX双抗，是近二十年来首个获美国FDA批准用于A型血友病的新药。截至2024年，其全球销售额高达45.03亿瑞士法郎（约合51.28亿美元），成为当前市场上最为畅销的血友病药物。
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