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近日，中国国家药监局（NMPA）宣布，华润双鹤研发的改良型新药巯嘌呤微片已获得批准上市。根据国家药监局药品审评中心（CDE）的优先审评信息，这款新药以5mg规格的微片形式推出，体积缩小至芝麻大小，能够实现更精准的计量。此次获批的适应症包括绒毛膜上皮癌、恶性葡萄胎、成人及儿童急性淋巴细胞白血病、急性非淋巴细胞白血病，以及慢性粒细胞白血病的急变期。
巯嘌呤是一种细胞周期特异性的化疗药物，主要通过抑制嘌呤的合成路径来发挥作用，是治疗多种恶性疾病的重要药物。然而，长期使用可能导致药物相关的骨髓抑制和肝毒性，对于患儿而言，这些副作用可能威胁生命，并有可能因不得不中断治疗而增加疾病复发风险。实现个体化给药，因此成为提高药物安全性和疗效的关键。
华润双鹤介绍，目前市场上已有的巯嘌呤药物多为50mg的大规格片剂，儿童在使用时，需根据体重精准计算剂量。但由于片剂较大，儿童患者常面临难以精确分割和服用的问题，使得药物剂量的精准度和使用安全性难以得到保障。
为改善这一使用困境，华润双鹤于2022年4月与北京儿童医院达成合作，共同开发适合儿童的小剂量巯嘌呤微片。微片是一种直径不超过4毫米的微型片剂，是世界卫生组织和中国儿童用药指导原则中推荐的小剂量制剂，特别适合个体药物代谢差异较大的群体，并允许随时调整剂量。
在2023年9月，巯嘌呤微片因其符合儿童生理特点的设计，被CDE列入优先审评通道。本次批准适应症与此前公告的适应症一致，标志着该药在个体化精准治疗领域的又一里程碑。
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