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近日，市场监管总局宣布，两款用于治疗苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症以及丙酸血症等罕见病儿童的特殊医学用途食品成功获得产品注册。这一突破标志着我国在国产罕见病特医食品领域实现了零的突破，对于提升此类食品的可及性具有重要意义。这两款产品是首批进入优先审评审批通道的产品，其审评时限从通常的60个工作日大幅缩短至20个工作日，同时也优先安排了现场核查和抽样检测的程序。
苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症均是属于氨基酸代谢障碍的罕见病。其中，苯丙酮尿症的发病率大约为1/10000，而甲基丙二酸血症和丙酸血症的发病率分别约为1/15000和1/200000。在这些疾病的临床治疗中，特殊医学用途食品扮演了核心的角色，患者需要终生、有效和及时地摄入足量的特医食品才能获得良好的治疗效果。
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