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近日，位于BioBAY园区的企业勤浩医药欣然宣布，其研发的1类新药——新一代PRMT5抑制剂GH56的临床试验申请已经顺利通过了中国国家药品监督管理局（NMPA）的审批。此外，勤浩医药也已完成向美国相关部门提交该药物的临床试验申请。
GH56是一种创新型的MTA-Cooperative PRMT5抑制剂，特别适用于存在甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的肿瘤。数据显示，MTAP作为一种抑癌基因，其缺失在所有肿瘤中占比为10%至15%。尤为显著的是，在脑胶质瘤患者中，超过40%的病例报告存在MTAP缺失现象。MTAP的缺失导致其底物——甲硫腺苷（MTA）在细胞内积累，并与PRMT5结合形成PRMT5-MTA复合物，从而抑制PRMT5的活性。
在MTAP缺失的肿瘤背景下，靶向PRMT5-MTA复合物的治疗方案可能在抑制肿瘤细胞的同时减少对正常细胞的负面影响，展现了良好的安全性能。GH56的优越安全性及进入大脑的能力，使其在相关临床应用中具有非凡的价值。勤浩医药的首席医学官汪海丹博士表示，自PRMT5成为MTAP缺失肿瘤的合成致死靶点以来，相关研究数据不断积累，显示出PRMT5抑制剂在基于“合成致死”机制的抗癌药物开发中的潜力。对于表现出此生物标志物的多种肿瘤，譬如非小细胞肺癌、脑胶质瘤、间皮瘤及恶性周围神经鞘瘤等，单独或者联合用药可能成为极具前景的治疗策略。我们期待GH56在即将展开的临床研究中为这些患者带来更优质的治疗方案。
临床前试验结果显示，GH56在体内外实验模型中表现出卓越的活性和代谢特点。该药物在多种MTAP缺失的小鼠模型中有效引发并持续维持肿瘤的消退，尤其在脑胶质瘤小鼠模型中展现了显著疗效。通过抑制MTAP缺失肿瘤细胞的对称二甲基精氨酸（SDMA）修饰，GH56能够有效诱导肿瘤细胞凋亡。在MTAP野生型细胞中，GH56对SDMA修饰和细胞增殖的抑制表现出良好选择性，旨在尽量减少对正常细胞的损害。其对造血干细胞来源的红系和髓系细胞抑制作用极弱，显著降低了第一代PRMT5抑制剂的血液毒性风险。
勤浩医药的创始人及CEO王奎锋博士指出，该公司的2.0研究方向专注于合成致死策略。GH56作为其中的重要一员，其在临床前实验中表现出色，期待在后续研究中继续展现出良好潜力。勤浩医药将坚定不移地探索合成致死策略的发展，致力于创新药物的研制，这不仅是一项科技挑战，更是责任和使命所在。公司将继续发扬踏实和严谨的科研精神，争取将更多创新抗癌药物带入临床试验阶段，为肿瘤患者提供更多更好的治疗选择。
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