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纤维板层肝细胞癌是一种极其罕见的肝脏肿瘤，估计只占肝脏肿瘤总数的1%至5%。这种疾病主要发生在青少年和40岁以下的年轻人身上。与其他常见的肝脏肿瘤不同，纤维板层肝细胞癌患者的肝脏通常是健康的。标准的治疗方法是通过手术切除肿瘤，但如果无法进行手术或者肿瘤细胞已经扩散，则需要接受化疗。由于这种类型的肿瘤非常稀少，因此对其的认识仍然有限。
近期，美国哈佛大学医学院的研究团队在《柳叶刀》期刊上发表了一篇题为“Abscopal response in a patient with fibrolamellar hepatocellular carcinoma following radiotherapy”的文章，报道了一例患者在接受放疗后出现远端效应的病例。
该病例是一名17岁的少年，患有纤维板层肝细胞癌。该患者在例行检查中被发现右侧肺门和双肺出现肿物。最初的诊断是在他13岁时，当时进行了肝脏切除术，并接受了多轮化疗以达到首次缓解。在随后的三年中，患者出现了腹膜和脑部的转移，分别接受了额外的化疗、手术和放疗。医生对本次肺门和肺部肿物进行了活检，结果显示具有显著的CD45阳性细胞浸润（73% CD3+），并且PD-1和PD-L1检测均为阳性。于是，医生决定使用PD-1抗体药物帕博利珠单抗，并结合调强放疗处理右侧肺门的肿物，总放疗剂量为48Gy。
在接受治疗三个月后，患者的右肺门肿物显示部分缓解，肺部结节显著缩小；六个月后，所有肺部结节完全消失。治疗一年后，患者因免疫治疗相关的肺炎而停药，但在经过激素治疗后病情缓解；然而，恢复帕博利珠单抗后，肺炎症状再次出现，因此完全停止使用此药，共接受了25个周期的治疗。一年后，患者因肝功能衰竭接受了肝移植。在移植后的四年内，患者的肿瘤保持完全缓解，没有复发。
纤维板层肝细胞癌通常对PD-1阻断药物反应有限，而在这起案例中，患者在接受免疫治疗的同时也接受了放疗，两种治疗可能产生了协同效应，最终导致了显著且持久的缓解。
根据维基百科，“远端效应”指的是当对已远端转移的癌症进行局部治疗时，未受治疗的远处肿瘤也开始萎缩的现象。这一概念最早由R.H. Mole在1953年提出。在之后的许多肿瘤局部治疗中，包括放疗、冷冻治疗、射频消融以及溶瘤病毒等体内治疗，都观察到了这一现象。
尽管数十年来，远端效应的具体机制一直不明朗，近来发现免疫机制可能在其中起到关键作用——理论上来说，局部治疗如放疗可以杀死肿瘤细胞，释放出具有免疫原性的细胞残片（新抗原），从而激活肿瘤特异性T细胞。这些活化的T细胞通过血液到达远处转移病灶，引发远端效应。
在肿瘤临床中，远端效应原本就相当罕见，在儿科患者中则更为少见，因为儿童肿瘤通常免疫原性较弱。然而，这名患者在这样的条件下取得了惊人的疗效，这也是因为免疫检查点抑制剂诞生后，远端效应的发生也得到极大的推动。希望通过不断的科学进步，能让更多的肿瘤患者，包括儿童患者，受益于这种免疫机制。
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