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2023年1月7日，Orna Therapeutics宣布与Vertex Pharmaceuticals建立合作关系，旨在利用Orna革新的LNP递送技术，辅助Vertex推进针对“镰状细胞贫血症”和“输血依赖性β地中海贫血”的前沿基因编辑疗法的研发。
此次合作为期三年，根据协议约定，Orna将获得6500万美元的初始付款。此外，在临床前研究、研发、监管和商业化过程中，如达到特定的里程碑，Orna还将有资格获得高达6.35亿美元的奖金。如果Vertex选择开发其他适应症，Orna有资格为多达十种额外产品获得每个产品最高3.65亿美元的额外期权费和里程碑款项。因此，本次合作的总价值可能高达43.5亿美元。
Orna的首席执行官Amit Munshi表示：“Vertex在血液病治疗的创新药物研发上处于行业的最前沿。我们非常期待通过与他们的合作，应用我们的非肝脏LNP递送技术，共同研发出开创性的治疗方案。”
关于Orna Therapeutics
Orna Therapeutics是一家成立于2019年1月1日的RNA治疗药物研发公司，由Alex Wesselhoeft和Raffaella Squilloni共同创立。公司专注于通过分子设计和递送技术，充分挖掘RNA的治疗潜力，以应对多种疾病，包括癌症、自身免疫性疾病和遗传性疾病。在2022年8月16日，Orna成功完成了2.21亿美元的B轮融资。
关于Vertex Pharmaceuticals
Vertex Pharmaceuticals是成立于1989年的一家全球生物技术公司，专注于生产和销售治疗肺部疾病、肾脏疾病以及血液系统疾病的药物。该公司在创新治疗方案的研发和商业化方面处于全球领先地位。
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