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精神分裂症被业界形象地称为“不死癌症”，是一种极为严重的精神类疾病，会引发诸如幻听、思维混乱和偏执等多种精神病症状。数据显示，该疾病的死亡率在各类精神疾病中居高不下，患者的平均寿命通常比一般人群显著缩短。世界卫生组织统计显示，全球约有2400万的精神分裂症患者，其中中国的患者人数超过800万。然而，由于疾病的病因尚未完全明确，针对病因进行有效治疗的开发面临巨大挑战。目前精神分裂症仍无法彻底治愈，患者需终身治疗，给家庭带来了沉重的负担。
在治疗方面，尽管现有药物非常成熟，但几十年来未见新的突破。不过，去年治疗领域却出现了新的转折。2024年9月，FDA批准了BMS的新药KarXT上市，成为50年来精神分裂症治疗的新型药物类别，其被Evaluate评为2030年前最具潜力的十大药物之一，年销售峰值预计能达31亿美元。KarXT的上市为精神分裂症的治疗开辟了新的路径，催生了诸多机遇和变革。
从传统认知来看，精神分裂症患者常被误认为只有极端的行为表现，但实际上，症状的复杂性远超想象。临床上，可将症状大致分为阳性症状、阴性症状和认知障碍三大类。阳性症状如幻觉和妄想，易被识别，是确诊的重要依据。然而，阴性症状如情感淡漠、语言匮乏常被忽视，尽管它们对患者生活影响深远。此外，认知障碍如注意力涣散等也广泛存在。
精神分裂症成因复杂，涉及遗传、神经生物学等多因素交互，故而现有药物多以控制症状为主，患者需长期用药。第一、二代抗精神病药物以多巴胺受体为主要作用点，但副作用相对明显。第三代药物则在安全性和耐受性上有所优势，对阴性症状和认知障碍也有一定效果，但仍未十全十美。
KarXT的出现是精神分裂症治疗领域的里程碑。它由两种药物组合而成，创新机制有效改善患者的阴性症状，降低了传统药物的副作用。这一进步引起了市场的广泛关注，尤其是在2023年BMS以140亿美元收购KarXT的原研公司Karuna Therapeutics后，预示着该药在市场上的巨大潜力。
KarXT的成功激发了更多新药的研发动力，全球范围内已有数款新药进入关键阶段，它们有望共享这股改革浪潮。中国拥有超过800万精神分裂症患者，接受治疗者却不足一半，市场对新疗法的需求迫切。再鼎医药率先获得KarXT在大中华区的开发、生产和商业化权限，使其在市场竞争中占据了先机。
本土研发方面，尽管进展稍缓，但已在努力追赶。绿叶制药自研的瑞可妥（Rykindo）在治疗中展现出显著疗效，并已获得中国和美国的上市批准。另外，绿叶制药在中枢神经系统的研究中也展现出强劲的竞争力。
总的来看，精神分裂症治疗领域正迎来一场变革，KarXT的问世不仅撼动了全球市场，也为国内市场带来了新的机遇和挑战。这场新蓝海的探索有望成为未来医药行业的重要发展热点。
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