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2023年12月23日，生物医药企业维亚臻宣布，其研发的一类新药普乐司兰钠注射液（VSA001）被拟纳入优先审评程序。该药物旨在结合饮食控制用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者的甘油三酯水平，从而减少急性胰腺炎的风险。目前，VSA001已在美国申请上市，这是全球首个针对载脂蛋白C3（APOC3）靶点开发并申报上市的药物。
VSA001是一种专注于肝脏的小干扰RNA（siRNA）候选药物，能够高效且持续地降低APOC3的mRNA水平，减少其蛋白表达。该药通过脂蛋白脂酶依赖性和非依赖性双重路径，有效降低血清中的甘油三酯及甘油三酯丰富的脂蛋白水平。
在即将于2024年6月25日举行的心血管与代谢产品管线研发网络会议上，VSA001在FCS成人患者中的关键3期PALISADE研究的最新结果将被发布。PALISADE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共有75名来自18个国家不同研究中心的受试者参与。研究中，受试者被随机分为三组分别接受25 mg (26例)、50 mg (24例) VSA001或安慰剂 (25例) 的每三个月一次的皮下注射，治疗持续时间为12个月。完成这一阶段的受试者可继续参加随后的扩展研究。
PALISADE研究的主要终点是在第十个月时中位甘油三酯（TG）水平经安慰剂校正后的变化。研究结果显示，接受25 mg和50 mg VSA001治疗的患者中位甘油三酯水平分别下降了80%和78%。此外，VSA001还成功达到了诸多关键次要终点，包括第十月和第十二月空腹甘油三酯从基线的百分比变化及空腹APOC3水平的变化等。在随机对照期间急性胰腺炎的发生率也有所降低。研究期间，VSA001每三个月一次的给药显著且稳定地降低了甘油三酯水平，变异性较低。
从安全性角度来看，VSA001在PALISADE研究中显示出良好的安全表现。接受治疗的受试者中，不良事件（AEs）的发生率与安慰剂组相当。而严重不良事件在VSA001组中的发生率较安慰剂组更低。最常见的不良事件包括腹痛、新冠肺炎、鼻咽炎、头痛和恶心。
家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是极其罕见且严重的遗传性疾病，据统计，其发病率约为百万分之一，通常由LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1基因的功能缺失突变引起。FCS会导致空腹甘油三酯水平极高（常超过880 mg/dL），从而引发多种健康问题，如动脉粥样硬化、急性胰腺炎、2型糖尿病和脂肪肝等。值得注意的是，目前市场上尚无其他有效药物获批，VSA001有望成为首个被批准用于治疗FCS的有效药物。
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