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诺和诺德公司（Novo Nordisk）近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Alhemo（concizumab）作为一种针对12岁及以上血友病A或B患者的每日一次皮下注射预防性治疗方案，旨在减少或预防出血频率。此类患者存在凝血因子抑制物。Alhemo是一种针对组织因子途径抑制剂（TFPI）的拮抗剂，特地设计用于皮下注射。公告指出，目前很多治疗这类血友病患者的方法需要通过静脉输注，而Alhemo则提供了一种新的皮下注射替代方案，是同类产品中首个获得此功能的药物。
研究显示，大约30%的重度血友病A患者和5%-10%的重度血友病B患者体内会产生凝血因子抑制物，增加了治疗的难度。虽然现有疗法已显著改善了许多患者的生活质量，但对于带有抑制物的血友病B患者，预防性治疗方案仍然有限，导致患者不可避免地承受额外的健康与治疗压力。基于这些患者未得到满足的医疗需求，结合二期临床试验的结果，FDA曾将Alhemo列为治疗带有抑制物的血友病B患者的突破性疗法。
Alhemo通过阻断一种阻止血液凝固的蛋白质TFPI的作用，在体内抑制物存在的情况下，促进凝血酶的生成，弥补其他凝血因子不足，提高血液凝结效率。
此项批准基于关键的3期临床试验explorer7的积极成果。数据显示，Alhemo能够将接受预防治疗患者的年出血率（ABR）降低86%，相比之下，未接受预防治疗的患者ABR为11.8，而Alhemo组为1.7。Alhemo治疗组的中位ABR为零，未接受预防治疗组为9.8。作为次要疗效支持终点，64%的Alhemo治疗患者在24周内未发生自发性和创伤性出血，而未接受治疗的比例为11%。在explorer7研究中，最常见的不良反应包括18%的注射部位反应和6%的荨麻疹，严重不良反应包括肾梗死和过敏反应。
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