ASH东方探讨丨姜尔烈教授：rhTPO促进allo-HSCT血小板植入并降低中重度aGVHD发生风险

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。第66届美国血液学会（ASH）年会将于2024年12月7日至10日在美国圣迭戈隆重举办，作为国际血液学界最高水平的学术活动之一，此次年会吸引了全球顶尖的学术成果和最新药物研发资讯，成为血液学领域的重要平台。 在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）过程中，血小板延迟植入或植入不良是一项棘手的并发症。因此，如何加快血小板植入的速度，是临床上亟需解决的问题。在本届ASH年会上，中国医学科学院血液病医院姜尔烈教授团队呈现了一项重要研究（abstract 266），考察了通过提高重组人血小板生成素（rhTPO）剂量来促进血小板植入的可能性。研究介绍这项研究探讨了增加重组人血小板生成素（rhTPO）剂量对加速异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后血小板植入的作用。研究采用前瞻性、剂量优化的临床设计，旨在明确rhTPO的最佳剂量。研究纳入57名患者，从移植后第1天开始给予rhTPO，其中试验组（27例）接受较高剂量22,500 U/d，而对照组（30例）接受15,000 U/d，治疗持续至血小板成功植入。 研究结果研究结果显示：①试验组在血小板植入的平均时间较对照组提前一天（12天对比13天，P=0.042）。在达到血小板计数≥30×10^9/L的时间上，试验组为13天，而对照组为16天（P=0.047）。此外，在达到更高级别血小板计数（50×10^9/L，75×10^9/L，100×10^9/L）的时间上，试验组也显示了显著的加速趋势。②至第21天，试验组的累积血小板植入率达到96.3%，对照组则为83.3%。两组患者至第60天时移植率均达到100%。试验组的中性粒细胞植入时间也较对照组提前（11天对比12.5天，P=0.033）。③随访期间，两组一年的总生存率为100%，而试验组的一年无复发生存率为96.3%，对照组为93.3%。④试验组在2-4°急性移植物抗宿主病（aGVHD）的发病率显著低于对照组（14.8%对比40.0%，P=0.043）。⑤安全性评估表明，较高剂量的rhTPO是安全的，其血栓与出血事件发生率与对照组相似。 专家采访请您谈谈影响移植后血小板植入进程的因素及机制。 姜尔烈教授：allo-HSCT后血小板植入不良的原因多样，包括造血干细胞数量不足，移植受者的骨髓造血微环境不佳，及免疫因素等都会影响植入效果。 在ASH年会上，您能详细介绍一下rhTPO促进移植后血小板植入的研究吗？这项研究是我们团队在多个队列研究基础上开展的，旨在比较高剂量和低剂量rhTPO在促进成人allo-HSCT患者血小板植入中的有效性和安全性。结果令人振奋，试验组在多项指标上均表现出优势，尤其是在血小板和中性粒细胞植入时间的提前及aGVHD发病率的降低方面。 临床上如何确定最佳剂量？未来是否有新研究计划？当前最佳剂量尚未确定，后续增加剂量是否更有效仍需验证。同时，高剂量的安全性是重要考虑因素，更多大规模样本研究及基础研究将有助于揭示最佳剂量和机制，以指导临床实践。 姜尔烈教授：中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心主任，著名血液学专家。 免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。