赛诺菲BTK抑制剂获FDA突破性疗法认定，成功穿越血脑屏障

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。赛诺菲公司近日对外宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研药物tolebrutinib突破性疗法认定，专用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）的成年患者。突破性疗法认定是为了加速针对严重或危及生命疾病的药物开发和审批。获得该资格的药物需展现出初步的临床证据，证明在重要临床终点上疗效较现有治疗有明显提升。目前，赛诺菲正在全力准备，将tolebrutinib的相关新药申请递交FDA。 这一突破性认定主要基于HERCULES 3期临床试验中取得的积极成果。试验结果显示，与安慰剂相比，tolebrutinib能够将患者经历6个月确认残疾进展（CDP）的时间延缓31%（风险比=0.69；95% 可信区间，0.55-0.88；p=0.0026）。此外，次要终点的分析进一步显示，接受tolebrutinib治疗的患者中，残疾有所改善的比例（为10%）是安慰剂组（5%）的两倍（风险比=1.88；95% 可信区间，1.10-3.21）。 多发性硬化是一种慢性的免疫介导的神经退行性疾病，可能随着时间的推移导致不可逆的残疾。这种身体与认知功能的损伤会逐步恶化个人健康状况，从而影响患者的护理需求与生活质量。 Tolebrutinib是一种在研的口服药物，能够穿越血脑屏障并具有生物活性。作为BTK抑制剂，它可以调节B淋巴细胞和疾病相关的小胶质细胞的脑脊液浓度。Tolebrutinib目前正处于多个3期临床试验阶段，用以评估其在治疗不同类型多发性硬化中的潜力。 免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。