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近日，Cartesian Therapeutics公司公布了其正在开发的mRNA CAR-T细胞疗法Descartes-08用于治疗重症肌无力的2b期临床试验数据。与此同时，公司还透露了Descartes-08的3期临床计划，该计划预计于2025年上半年启动，旨在进一步评估其用于重症肌无力的疗效和安全性。
Descartes-08是一款经过mRNA工程改造的自体CAR-T细胞疗法，主要针对BCMA（B细胞成熟抗原）。该疗法设计用于治疗全身性重症肌无力（GMG）以及红斑狼疮。Descartes-08利用患者自身的CD8+细胞进行改造，这些细胞在体外经过RNA修饰以表达BCMA。与传统的基于DNA转导的CAR-T细胞制备不同，mRNA CAR-T技术通过优化RNA的稳定性和翻译效率，避免了与基因组整合相关的癌变风险，并且无须进行化疗预处理。
美国FDA已授予Descartes-08再生医学高级疗法（RMAT）资格以及孤儿药资格，用于治疗重症肌无力和红斑狼疮。
在2b期临床试验中，36名重症肌无力患者被随机分配接受Descartes-08或安慰剂治疗，不需化疗预处理，并通过每周六次门诊输注进行给药。试验结果显示，主要临床终点得到了实现，支持了Descartes-08的安全性。
截至2024年10月31日，随访数据显示，Descartes-08在改善患者症状方面取得了显著效果。所有参与者平均MG-ADL评分显著降低，尤其是在未接受过生物疗法的患者中，这种改善更加明显。在随访至第12个月的可评估参与者中，大多数都保持了临床意义的缓解。安全性方面，Descartes-08表现出良好的耐受性，没有出现严重的不良反应。
此外，Cartesian还分享了2a期试验中，曾退出的参与者在重新接受治疗后的改善情况，其中一些患者在第二次治疗后持续表现出症状缓解。
基于积极的2期试验结果，Cartesian计划于2025年上半年启动Descartes-08的3期临床试验，以进一步验证其治疗重症肌无力的潜力。这项疗法有望成为mRNA CAR-T技术领域中的一个重要里程碑，尽管高频次的给药方案可能会给患者的依从性带来挑战，且经济成本或许较高。
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