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临床阶段生物技术公司Rgenta Therapeutics日前宣布，已与全球知名的葛兰素史克（GSK）达成一项长达数年的多靶点战略研究合作协议。此项合作旨在推动新型口服小分子RNA剪接调节剂的研究和开发，这些调节剂将用于治疗癌症和其他疾病。
根据协议内容，Rgenta将从GSK获得不超过4600万美元的现金预付款和行权前里程碑支付，同时每个靶点还可能获得接近5亿美元的选择权行使费用和各类里程碑付款。此外，合约中还包括专利费用和潜在的股权投资机会。在这次合作中，Rgenta将发挥其专有的发现平台技术，为GSK指定的靶点开发新型药物。在选择权行使后，GSK将承担候选药物的进一步开发和市场化工作。
GSK研究技术高级副总裁Christopher Austin博士表示，他们对Rgenta在RNA靶点小分子药物领域的创新方法感到兴奋，并希望通过这次合作，进一步增强GSK在该领域的专业能力，以造福更多病患。
Rgenta的联合创始人及首席执行官奚华林博士表示，与GSK的合作不仅展现了Rgenta技术平台的潜力，也将加速新型药物的研发步伐，为有需要的患者提供全新的治疗选择。
作为对合作的补充，Rgenta联合创始人、总裁兼首席科学官Travis Wager博士相信，此次合作充分验证了Rgenta创新平台的价值，该平台不仅成功研发了首个临床阶段的候选药物RGT-61159，还进一步表明Rgenta在药物发现与开发领域的潜力。
关于公司的业务方向，Rgenta正在专注于开发能够靶向作用于难治疾病的RNA药物，其代表性项目RGT-61159目前正处在1a/b期研究阶段，有望用于治疗多种实体瘤及血液疾病。Rgenta独特的技术平台能够分析大量基因组数据，识别并选择性地作用于RNA靶标，从而设计出能调节剪接机理的小分子药物，解决传统上被视为难以成药的靶点问题。
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