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11月13日，来自斯坦福大学的一支科学家团队在《Nature》杂志上发布了一项具有里程碑意义的研究成果，展示了CAR-T细胞疗法在治疗儿童致命性脑癌方面取得的重要进展。在此项研究中，CAR-T细胞疗法显著缩小了儿童脑部肿瘤，改善了患者的神经功能。其中一名参与临床试验的患者甚至完全消除了通常被认为无法治愈的脑癌的所有可检测痕迹。
这项由斯坦福医学院主导的临床试验是首次在实体瘤中成功应用CAR-T细胞疗法的案例之一，该试验（NCT04196413）为罹患致命性脑和脊髓肿瘤的儿童，特别是那些患有弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）的患者带来了希望。
在试验中，总共有11名患者参与，结果显示其中9位患者的病情有所改善，4名患者的肿瘤体积缩小了一半以上，其中一名患者的肿瘤完全消失。尽管现在确定这个孩子是否彻底治愈还为时尚早，但值得庆幸的是，他在诊断后的四年依旧健康。
Drew，这位在2020年被诊断出患有DIPG的高中学生，经历了恶化的症状，包括头痛、眼球运动异常和面部部分瘫痪，而肿瘤的增长进一步影响了他的听力和平衡，使得他在行走时需要依靠轮椅。DIPG是一种致命性的中线胶质瘤亚型，其五年生存率低于1%，并常常导致严重的残疾。
这次突破性的GD2 CAR-T细胞疗法由斯坦福医学院开发。2018年，Michelle Monje教授发现DIPG等肿瘤细胞会制造大量GD2标记物，与此同时，Crystal Mackall教授的团队研发了一种可以靶向攻击GD2的CAR-T细胞。在动物模型中，这些靶向GD2的CAR-T细胞已被证明可以根除DIPG肿瘤。
最新发表的研究报告了临床试验的前13名患者的情况，该试验对被诊断为DIPG或其他脊髓弥漫性中线胶质瘤的患者开放。参与者的平均年龄为15岁，肿瘤在加入试验前的中位诊断时间为5个月。在试验中，被测试的患者分为接受GD2 CAR-T不同剂量的两个组，较低剂量组被验证为更安全，减少了细胞因子释放综合征的风险。
所有参与者在接受CAR-T治疗时均出现了不同程度的细胞因子风暴和暂时性神经副作用。后续的输注研究揭示，与直接将CAR-T细胞注入脑脊液相比，通过静脉注射的炎症程度更轻，更多的参与者因此得以受益。
尤其值得一提的是Drew的病例，在他接受CAR-T疗法后完全缓解。他能够恢复行走能力，并在中学毕业典礼上实现了独自行走。到目前为止，Drew已成功应对了CAR-T治疗的挑战，继续保持健康生活。
科学家们正计划深入研究哪些因素能改善部分患者对CAR-T疗法的响应，以便优化治疗方案。Mackall教授指出，尽管仍需克服治疗的毒性问题并提升疗效，但这些研究初步显示了治疗的巨大潜力。
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