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2024年11月28日，国家药监局审评中心对外公布了一项重大公告，正式对外公示关爱计划下的两种创新药物——VGR-R01和RAG-17注射液。这两种药物分别针对结晶样视网膜变性和肌萎缩侧索硬化（ALS）进行治疗。
首先，关于VGR-R01这一药品，其研发由上海天泽云泰生物医药有限公司负责。在该项计划中，药物尚处于研发的关键研究前阶段。 VGR-R01的主要适应症是结晶样视网膜变性，此次申报的临床试验将采用优效试验设计，重点关注患者报告的结局和功能结局。此外，该项目的信息目前处于公示阶段，公众若有异议可在2024年12月5日之前通过电子邮件进行反馈。
其次，RAG-17注射液是由中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司推动的药物，旨在为肌萎缩侧索硬化患者提供新的治疗希望。目前项目处于临床试验开展前的阶段。为此，该公司计划开发专门评估ALS患者生活质量的量表，同时对现有量表进行本地化和调试，确保在实际应用中的准确性及有效性。数字健康技术也被计划应用于这一临床试验中，进一步提升研究的深度和广度。对该项药物公示信息的反馈截止日期为发布后的一周内，相关意见可发送至指定邮箱。
在此之前，关爱计划还包括了Fitusiran和羟钴胺注射液。其中，Fitusiran注射液，由Genzyme Corporation申报，主要用于甲型或乙型血友病患者的出血预防，其已进入上市前的申报阶段。而羟钴胺注射液，由华润双鹤药业股份有限公司研发，旨在治疗儿童的甲基丙二酸血症，目前正处于研发立项阶段。两款药物也正依照计划稳步推进，为罕见病患者带来新的希冀和选择。
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