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编辑按：上尿路尿路上皮癌（UTUC）包括肾盂癌和输尿管癌，属于一种相对少见的疾病。然而，中国的UTUC患者在疾病特征和分子生物学上呈现出独特的表现。如何改善UTUC患者的生存状态和预后，一直是泌尿外科领域面临的挑战之一。近日，第八届华西泌尿肿瘤天府学术大会在成都成功举行。其中，四川大学华西医院的鲍一歌教授分享了基于抗体偶联药物（ADC）的UTUC围手术期个体化治疗的经验，针对这一话题进行了深入探讨。
上尿路尿路上皮癌（UTUC）的特点
UTUC是一种较为少见的尿路上皮癌，其全球年发病率为每10万人中有2人，约占所有尿路上皮癌（UC）的10%。不过，2018年中国的一项调查数据显示，UTUC在我国的发病比例为17.9%，这一比例高于全球平均水平。除与膀胱癌（UBC）同为尿路上皮癌外，UTUC在分子特征和解剖特征等多方面均与其不同。
目前，根治性肾输尿管切除术（RNU）仍被视为治疗UTUC的最佳选择。近年来，华西医院在进行RNU手术的数量上不断增长，显示出这一手术在控制患者5年癌症特异性死亡率方面的显著效果，保持在60%至70%之间。
UTUC的风险分层
根据国内外诊疗指南，UTUC患者已经进行了风险分层。我国2024年版的《CSCO尿路上皮癌诊疗指南》指出，低危患者需同时具备以下特征：单一病灶、肿瘤小于2厘米、尿细胞学或活检结果为低级、影像学无局部侵犯。相对的，高危患者的特征包括：多病灶、肿瘤大于2厘米、存在肾积水、尿脱落细胞或活检结果为高级、影像学显示局部侵犯等。
华西医院的数据显示，仅有较小比例的患者属于低危，这意味着多数患者就诊时已处于高危阶段，亟需量身定制的个体化治疗方案。
高危UTUC围手术期治疗与药物应用现状
对于高危UTUC患者来说，仅通过手术往往无法完全控制肿瘤，尤其是术后两年内，复发率高达40%。多数UTUC患者的死亡原因在于远处转移，而非原发病灶。因此，化疗、免疫检查点抑制剂（ICI）、抗体偶联药物（ADC）等系统治疗方法的选择显得尤为重要。
新辅助和辅助治疗都是值得探索的方向。新辅助治疗的优势在于其可以帮助控制微转移灶，同时提供个性化的药物敏感性数据。然而，其缺点也显而易见，包括疗效有限和对部分患者潜在的延迟手术风险。
在免疫治疗方面，PURE-01与PURE-02研究分别探讨了帕博利珠单抗作为新辅助治疗的效果，但结果显示其疗效具有一定的局限性。
辅助药物治疗同样面对一些挑战，比如延迟系统治疗可能影响预后。尽管如此，来自POUT研究的证据支持术后辅助化疗能够显著提高患者的无疾病生存期。
华西医院的临床研究与实践
在UTUC的治疗方面，华西医院进行了多项临床研究探索。其中的WUTSUP-02研究关注于围术期ADC联合免疫新辅助治疗，初步显示出良好的临床效果。此外，自2020年以来，华西医院累积了一定数量的高危UTUC患者保肾治疗经验，初步数据显示多种治疗方法综合应用于UTUC具有较好的前景。
总的来看，华西医院已形成了一套完整的UTUC患者管理和治疗体系，从低危到高危患者均有相应的措施，以期推动我国UTUC治疗水平的进一步提升。来自华西医院的医疗团队也积极参与有关UTUC的专家共识和指南的制定，继续为改善UTUC患者的生活质量贡献力量。
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